未承認薬・未承認適応薬の解消に向けた取り組みで厚生労働省医薬食品局審査管理課は２月３日、都内で日本製薬団体連合会などにより開かれたメーカー担当者対象の説明会（非公開）で、未承認適応薬の公知申請について柔軟な運用も視野にあることを伝えた。同課の中山智紀課長補佐が終了後、本誌記者らに「公知申請の運用の原則は基本的に守る」としたが、企業側からの意見を聞いた上で運用を検討する姿勢を示したことを明らかにした。未承認薬・未承認適応薬の解消策が４月以降の新薬価制度と関係づけられ、対応が迫られるものの、複数品目を抱えるメーカーの開発負担の軽減につながる可能性も考えられる。

これまで省に寄せられた開発要望372件のうち８割近く未承認適応薬に関するものが占める。そのため当該適応の科学的根拠が十分である場合に治験を行うことなく承認申請を認める公知申請の運用に関心が集まっていた。

同課によると、現行の運用は、学会の要望に基づき厚労省側から企業側に同申請が可能であることを示していた。しかし、今回は、検討する薬剤が数百にも上り、省側の作業量が膨大になることから、企業側が自ら公知申請の妥当性を判断し、省側に要望する形となった。その上で企業側の要望について、同省が設置する「医療上の必要性の高い未承認薬・未承認適応薬検討会議」（有識者会議）が妥当性を判断する。

中山補佐によると、説明会で示した今後のスケジュールは、２月８日に有識者会議が初会合を開き、３月末～４月までに、これまで寄せられた開発要望の品目について医療上の必要性を判断。それを踏まえて厚労省が関係企業に開発を要請。それを受けた企業側は、公知申請か試験を行うかなどといった開発工程表を策定。それについて有識者会議が妥当性を判断するのは６月ごろとみられる。有識者会議が医療上の必要性のあるとした品目を、同省がいつ、どのように開発要請品目とするかは「決まっていない」（中山補佐）という。