ノボノルディスクファーマは12月４日、遺伝子組換え活性型血液凝固第７因子製剤ノボセブンHI静注用1mg、同2mg、同5mg（一般名：エプタコグアルファ活性型遺伝子組換え）の「血液凝固第８因子又は第９因子に対するインヒビターを保有する先天性血友病の軽度から中等度の出血」に対する用法・用量に単回投与を追加する公知申請を11月30日に行ったと発表した。

この適応に対する現行の用法・用量は、止血が得られるまで90μg／kgを２～３時間おきに投与する。しかし、90μg／kgを３時間おきに３回投与する標準治療法と270μg／kgを単回投与する治療法では有効性や安全性に差がないことが海外では広く行われていおり、患者の自己注射の負担の軽減が期待される。

日本血栓止血学会は、この単回投与を認めるよう厚労省に要望し、同省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で公知申請が認められ、10月の薬食審医薬品第二部会でも公知申請を了承したことから、今回の申請となった。特例として、同用法は保険適用された。

公知申請は、適応外使用されている適応や用法が、有効性や安全性が確立し、広く行われていることから、治験の全部または一部を実施せずとも行える承認申請。