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米FDA 世界初のVW因子製剤Vonvendiを承認

公開日時 2015/12/11 03:50

米食品医薬品局(FDA)は12月8日、フォン・ヴィレブランド因子(VWF)の遺伝的欠損症であるフォン・ヴィレブランド病(VWD)治療薬Vonvendi(フォン・ヴィレブランド因子(遺伝子組み換え))を承認した。

同剤の適応は、18歳以上の成人におけるVWDで、VWDと診断された患者のオンディマンド療法ならびに出血エピソードの管理である。同剤は世界で初めてとなる遺伝子組み換えVWF製剤である。

VWDは、遺伝的に、血液凝固に重要な役割を果たしているVWFが欠損しているために発症する出血性障害である。患者は、鼻腔、歯茎、消化管や筋肉内、関節内に出血を起こす。患者の男女比は均等である。米国では人口の1%が罹患しているという。

FDA生物製剤評価・研究センター(CBER)のKaren Midthunセンター長は、「遺伝性の出血性障害を持つ患者は、失血を少なくするための適切な治療法について医療供給者に相談すべき」と受診を促しつつ、「Vonvendiの承認は、VWD患者の出血エピソードに新たな治療選択肢を加えることになる」と同剤の登場を歓迎した。

同剤の有効性・安全性は、VWD患者合計69例を対象とした2本の臨床試験で検証された。同試験では、身体各部位からの出血エピソードに対して、オンディマンド療法および管理において安全性、有効性を示した。臨床試験での安全性の懸念は確認されなかった。臨床試験で主に観察された副作用は、汎発性掻痒だった。

同剤は、Baxalta U.S.社(本社:カリフォルニア州ウェストレイクビレッジ)が製造する。Baxalta社のBrian Goff執行副社長兼血液学部門長は、「Vonvendiの承認は、我々が世界中の患者の難しい出血性障害を治療するために役立つような強力かつ差別化したポートフォリオを構築し続けていることが示すように、先進的な治療に取り組んでいることを象徴するものだ」とコメントした。

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