バイオジェン・ジャパンは12月12日、脊髄性筋萎縮症の治療薬としてヌシネルセンナトリウムを国内申請したと発表した。承認されれば、国内初のアンチセンス核酸医薬品（＝疾患に関連するタンパク質をつくるRNA（mRNA、mRNA前駆体、miRNA）を標的とする核酸医薬品）となる見込み。

脊髄性筋萎縮症は、脊髄や下位脳幹の進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患で、重篤で進行性の筋委縮や筋無力を引き起こす。最も重篤なタイプでは麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがある。国内では小児慢性特定疾病に指定され、国内患者は874人（15年度）とされる。現在、根本治療として承認された治療法はない。

ヌシネルセンナトリウムは、標的RNAと結合して遺伝子発現を調節するようデザインされた短鎖の合成ヌクレオチド（＝ASO（アンチセンスオリゴヌクレチオド））。SMN2遺伝子のスプライシングを変えるようデザインされ、完全に機能するSMNタンパク質の産生を増やす。

同社のスティーブ・スギノ社長は、「遺伝的要因で発症する脊髄性筋萎縮症は多くの場合、乳幼児から症状が現れ、これまで治療薬もなかった」とし、「患者さんにこの薬を早期に届けることが実現できるよう社員一丸となって承認に向けて取り組んでいく」としている。