バクスター 血友病Ｂ用遺伝子組み換え第９因子製剤を承認申請
公開日時 2014/01/10 03:51
バクスターは１月８日、すべての年齢層の血友病Ｂ患者の出血傾向の抑制を適応とした遺伝子組換え型血液凝固第９因子製剤「BAX326」（一般名：nonacog gamma）の承認申請を日本で行ったと発表した。遺伝子組換え製剤は、血液由来製剤より感染症リスクが低いとされるが、日本には血友病B用の製剤は１製剤しかなかった。
発表によると、患者を対象にした国際共同試験では、同剤の週２回の定期補充療法を６カ月間受けた患者の43％（56人中24人）に出血が発生しなかった。効き目を悪くする抗体（インヒビター）の発現は見られず、アナフィラキシー反応も報告されなかったという。最も多く認められた副作用（１％を超える被験者に発現）は、味覚異常および四肢痛。12歳未満の血友病Ｂ患者23人を対象とした試験結果も承認申請資料として提出した。承認申請は13年12月26日に行った。
血友病Ｂは、出血を抑える血液凝固第９因子が欠乏している疾患で、日本の患者数は約1000人。同剤は海外では、成人患者を対象に米国とプエルトリコで販売されている。