【MixOnline】パンくずリスト
【MixOnline】記事詳細

米FDA HAE治療薬Haegardaを承認

公開日時 2017/06/29 03:50

米食品医薬品局(FDA)は6月22日、補体C1エステラーゼインヒビター(HAE)補充療法剤であるHaegardaを青少年および成人における遺伝性血管性浮腫(HAE)による発作の予防の適応で承認した。適応はHAE発作の日常的予防であり、急性HAE発作の治療の適応はない。同剤は、同種の薬剤では初の皮下注射剤。FDAから希少疾病薬の指定を受けていた。米CSL Behring LLC社(本社:ペンシルバニア州キング・オブ・プロシア)が製造する。

12~72歳までの症候性HAE患者90例を対象に、他施設プラセボ対照比較試験で有効性が検証された。同剤皮下注射剤40IU(国際単位)/kgもしくは60IU/kg投与群およびプラセボ投与群に無作為に割り付け、週2回服用させた。16週間治療後、プラセボ投与群に比べ、両服用量投与群ともに有意にHAE発作の回数の減少が示された。主な副作用は、注射部位反応、アレルギー反応、鼻咽頭炎および眩暈など。同剤は、C1エステラーゼインヒビター製剤にアナフィラキシーなど重篤なアレルギー反応を経験した患者などには禁忌となっている。

FDA生物製剤評価研究センター(CBER)のPeter Marksセンター長は、「Haegedaの承認は、青少年および成人のHAE患者に新たな治療オプションを提供する」と述べたうえで、「同剤は皮下注射剤なので、発作予防に役立つように患者は在宅で同剤を服用できる」と同剤のメリットを強調した。

HAEは、C1エステラーゼインヒビターと呼ばれる血漿タンパクが先天的に欠損もしくは不十分なため、手足、四肢、顔、腸管および気道などの腫脹を来す遺伝性疾患である。気道などの浮腫は窒息死を招来、生命を脅かす恐れがある。腫脹の発作は、自然発生的あるいはストレスや手術、感染などで誘発される。米国ではHAE患者は、約6000~1万人程度と推定される。

 

プリントCSS用

 

【MixOnline】コンテンツ注意書き
【MixOnline】関連ファイル
関連ファイル

関連するファイルはありません。

【MixOnline】キーワードバナー
【MixOnline】記事評価

この記事はいかがでしたか?

読者レビュー(1)

1 2 3 4 5
悪い   良い
プリント用ロゴ
【MixOnline】誘導記事

一緒に読みたい関連トピックス

記事はありません。
ボタン追加
バナー

広告

バナー(バーター枠)

広告

【MixOnline】アクセスランキングバナー
【MixOnline】ダウンロードランキングバナー
記事評価ランキングバナー