ノバルティス ファーマはこのほど、ソマトスタチンアナログ（SSA）製剤のパシレオチドパモ酸塩（一般名、開発コード：SOM230）について、先端巨大症および下垂体性巨人症の治療薬として国内承認申請したと発表した。申請は７月31日付。ホルモンを過剰分泌する固形腫瘍（先端巨大症など）で発現が亢進するソマトスタチン受容体に結合、活性化することでホルモン分泌を抑制する。

先端巨大症は、脳下垂体に発生する良性腫瘍によって成長ホルモン及びインスリン様成長因子（IGF-1）が過剰に分泌され、手足や内臓の肥大などの先端巨大症状を伴う身体的変化がみられる希少な内分泌疾患。下垂体性巨人症は、骨端軟骨線閉鎖前の成長ホルモン過剰分泌により、著しい身長増加を認める。成長ホルモンの過剰分泌が長期になると、糖尿病、高血圧、心疾患、関節炎、大腸がんなどに至る可能性がある。

いずれの疾患も下垂体前葉から慢性的に成長ホルモンが過剰に分泌されるという点で同質の疾患で、診断基準も共通。日本では先端巨大症、下垂体性巨人症ともに「下垂体性成長ホルモン分泌亢進症」として難病指定されている。国内有病者数は先端巨大症が約１万1000人、下垂体性巨人症が約400人、年間発症者数は各約700人、約20人と推定されている。

先端巨大症患者の45％が既存治療によって適切な成長ホルモン値や正常なIGF-1値を達成できていないとされる。同剤の国内外の臨床試験では、既存SSA製剤と比較して、「より多くの患者で成長ホルモンとIGF-1のコントロールを達成し、さらに著明な腫瘍体積の縮小、先端巨大症の臨床症状の改善傾向などを示した」としている。