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FDA NTDT患者にExjadeの適応追加を承認

公開日時 2013/01/29 04:00

米食品医薬品局(FDA)は1月23日、鉄過剰症治療薬Exjade(デフェラシロクス)について、10歳以上の患者における輸血非依存性サラセミア(NTDT)の適応追加を承認した。


NTDTは、患者に頻繁な輸血を必要としない軽度の遺伝性疾患のサラセミアだが、患者によっては徐々に重要臓器に影響を与える慢性鉄過剰のリスクをもたらす。
米国ではサラセミアの患者は約1000人と推定されている(米国心肺血液研究所)。サラセミアの患者は、健常な赤血球およびヘモグロビンが減少し、酸素を組織に十分に供給できなくなるため、患者はヘモグロビンを一定レベルに維持する目的で頻回に赤血球の注入をしなければならない。そのため、これら患者では通常鉄の過剰となる。
Exjadeは、2歳以上の輸血による慢性鉄過剰症患者への適応では既承認である。同剤は、肝乾燥重量1g当たり少なくとも鉄が5mg以上ある場合の肝鉄濃度(LIC)を基準として使用することになっている。
同剤についての適応追加は、迅速審査で行われた。同剤は、患者にベネフィットをもたらすと思えると判断できる代理エンドポイントである肝乾燥重量1gあたり5mg以下にLICを減少させることが出来ることを示すデータに基づいて承認された。
FDA医薬品評価研究センター(CDER)のRichard Pazdur血液学・腫瘍製品部長は、「Exjadeは、鉄過剰を示すNTDT患者を治療する初の薬剤であり、迅速審査で患者に提供できるようになった」と同剤の登場を歓迎した。
また、FDAは、Exjadeの承認と同時にLICを測定する画像コンパニオン診断法FerriScanを承認した。FerriScanは核磁気共鳴断層撮影装置である。FDAは、同装置については既存品に比較できるものが存在しないため、全く新規の医療機器として審査した。同機器は、230例を対象とした臨床試験で、ExjadeのLIC診断結果が肝生検と同様に正確であることを示した。
FDA医療機器・放射線保健センター(CDRH)のAlberto Gutierrez体外診断薬・放射線保健部長は、「FerriScanは非侵襲的診断機器であり、医師がExjadeに適切に効果を示す患者を選択することやLICレベルが標準に戻ったら治療を中止することにも役立つ」と同診断法のメリットを強調した。
Exjadeは、スイス・ノバルティスの米法人(ニュージャージー州イーストハノーバー)が販売する。FerriScanは、オーストラリアのResonance Healthが販売する。

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