英国立医療技術評価機構（NICE）は3月8日、Novartis Gene Therapies社の遺伝子治療用製品・Zolgensma（オナセムノゲン　アベパルボベク、日本製品名：ゾルゲンスマ）について、乳児（7か月から12か月まで）におけるI型脊髄性筋萎縮症（SMA）の適応でNHS（国民保健サービス）での通常使用を推奨するガイダンス案を発表した。

NICEは、同剤のNHSでの薬価が179万ポンド（2億6850万円、1ポンド＝150円換算）とNICEで評価した治療法での最高薬価だが、乳児におけるベネフィットのエビデンスが明確なため、SMA児の正常な発達過程におけるマイルストーンに到達させるために必要としてNHSでの使用を推奨した。しかし、7か月から12か月までの小児の臨床データには限界があるので、これら小児の治療については今後、全英での学際的臨床チームによって評価されるべきとしている。なお、日本の薬価は、1億6707万7222円。

NICEのMeindert Boysen医療技術評価センター長は、SMAが患者の生活のあらゆる面に悪影響を与える重篤かつ家族や介護者に大きな負担をかける疾患と指摘したうえで、「SMAの遺伝的根本原因を解決するように設計された1回限りの治療法である、生命科学の最もエキサイティングなイノベーションの1つにアクセスすることを支援することを（我々は）謙虚に受け止めつつ満足している」と評価した。さらに、「多くの超希少疾患の新規治療法と同様に、エビデンスが限られていることは、Zolgensmaの長期的なベネフィットについて不明確さがあることを意味している。今回の評価に関与した全員の協力のおかげで、NICEが今まで評価した治療法で最高の薬価を持つこの治療法がなければ2回目の誕生日を迎えるまえに亡くなるかもしれない乳児を救う治療法を推奨することが出来たのである」とコメントした。

英国では毎年、約65例の新生児がSMAを持って出生している。このうち、約60％がI型SMAといわれる。4月6日までガイダンス案について意見募集を行っている。