英国グラクソ・スミスクラインは２月４日付（英国時間）で、希少疾病医薬品の開発・製品化に特化した独立ユニットを新設したと発表した。同ユニットのトップはGSKアジア・パシフィックプレジデントで日本法人会長のマーク・デュノワイエ氏が兼任する。同ユニットでは、希少疾患の治療につながるシーズや技術を持つバイオベンチャー企業などと戦略的な提携関係を結び、全世界的な開発や販売を支援する。

患者数の少ない希少疾病医薬品では、採算上の問題から、開発が進まない場合が多々ある。日本でも未承認薬問題（世界で承認されている希少疾患医薬品が、日本では治験が行われていなかったり、未承認のこと）が表面化し、官民で問題解決に取り組んでいる状況だ。

今回のGSKの取り組みは、単一国にとどまらず全世界的に当該希少疾病治療薬を提供することで、採算上の問題解決の一助とするねらいがある。バイオベンチャーにとっては優れた技術を世界に提供できる機会となる。GSKは企業理念の達成に向けた取り組みであり、販売権を得られるメリットもある。すでにGSKは希少疾患を専門とするProsensa社や、ハンター症候群やゴーシュ病などの治療薬になり得る治療用酵素を持つ日本ケミカルリサーチ社と戦略的提携関係を結んでいる。