厚労省保険局は５月15日の中医協総会に、国内初のCAR-T細胞療法となるノバルティスファーマのキムリア（成分名：チサゲンレクルユーセル）について、１患者当たり3349万3407円とする保険償還価格を提案する。同製品は、これまで十分な治療法のなかった疾患に対する革新的な治療法となる一方で、サイトカイン放出症候群（CRS）など重篤な副作用が報告されており、同省はあわせて、医師・施設要件、患者要件を絞り込む「最適使用推進ガイドライン」をまとめており、同日の中医協に諮る。了承されれば、５月22日に収載される予定。

CAR-T細胞治療は、患者由来の免疫細胞（T細胞）の遺伝子組み換えを行い、がん細胞を捉えて攻撃しやすくした上で患者の体内に戻す免疫細胞医療。キムリアは、「再発又は難治性のＣＤ19陽性のＢ細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）」、「再発又は難治性のＣＤ19陽性のびまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫（DLBCL）」を効能効果とする。既存治療で十分効果が得られなかった難治性疾患に対して奏効率が約８割と良好な治療成績を示し、一躍脚光を集めた。

一方で、課題となるのは、国民皆保険を基本とする日本の医療保険制度の枠内にいかに取り入れるかだ。治療は一度で済むが、米国での薬価を適応症ごとに決めており、再発・難治性ALLでは約5600万円と高額であること、さらには治療後１か月後に有効性が確認された場合にのみ支払いが生じる“成功報酬型”と呼ばれる新たなスキームを導入したことも話題となった。

◎原価計算方式で価格を算出　ピーク時売上高72億円を見込む

同製品の保険償還価格は、原価計算方式で算出する。有用性加算１（A=35％）、市場性加算１（A=10％）を補正加算として積みあげる。希少疾病用再生医療等製品として指定されていることなどから、新薬創出等加算の対象となる。ピーク時は、26年度で216人への投与を予測する。予測販売金額は、72億円を見込む。

治療も１回で済み、現在のところ対象が厳格に定められていることから、医療保険財政への影響は限局的とみられる。ただ、今後の適応拡大や、再生・細胞医療の相次ぐ上市が見込まれるなかで、今後いかに医療保険財政と折り合いをつけていくかは議論が求められることになりそうだ。なお、2018年６月に閣議決定された経済財政運運営と改革の基本方針（骨太方針）でも、「新規医薬品や医療技術の保険収載等に際して、費用対効果や財政影響などの経済性評価や保険外併用療養の活用などを検討する」ことが盛り込まれている。

◎最適使用推進GLで使用できる施設、医師要件を明確化

もう一つ重要なのが、同日の中医協で審議される「最適使用推進ガイドライン」だ。同製品は、白血球のアフェレーシスが必要なこと、LD 化学療法や製品の投与時に重篤な有害事象が認められる可能性が高い。そのため、投与可能な患者を明確に定めるほか、24時間の副作用対応などの施設・医師要件を明確化した。

具体的には、重篤な不具合・副作用が発生した際に、24 時間診療体制の下、当該施設や連携施設で副作用に応じた入院管理及び必要な検査の結果が当日中に得られ、 直ちに対応可能な体制が整備されていることを求める。「有害事象に対する全身管理が可能な ICU 又は PICU 等を有していること」も施設要件として明記される方針。

特に、CRS の緊急時に備えて、トシリズマブ （遺伝子組換え）の在庫を本品投与前に確保されていることも求めた。さらに、製造に必要な細胞調製、検査が適切に行えるような設備、手順書が整備されているとともに、通算 2 年以上かつ10 件以上の細胞調製実績を有する 医療スタッフの配置や、アフェレーシス機器の使用に熟知した医療スタッフの配置を求めた。また、関連学会との連携の下で運営される「患者登録システム（レジストリ）」の登録、製造販売後調査を適切に実施することが可能であることなどを求める。

なお、同製品は、製造販売後400例の症例のデータが集積されるまで、全例調査を実施することが承認要件となっている。