厚生労働省は12月９日の「医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会」に「補正加算」について、希少疾患や小児を対象とした医薬品、再生医療等製品などの革新性・有用性を適切に評価するための検討を行うことを論点として提示した。現行制度では、薬事承認に用いる臨床試験に基づく評価がなされている。菅原琢磨構成員（法政大経済学部教授）は、QOL向上や介護者の負担軽減など社会的価値評価を組み入れる必要性を指摘し、「我々は前向きに少し評価の方法を考えていく必要があるのではないか」と述べた。

厚労省はこの日の有識者検討会に、補正加算の加算率は最も低い５％に多くが集中しているとのデータを提示。20年度以降は平均値が低下している傾向がみられることも示した。補正加算については、該当する要件や定量的評価の指標も定められており、議事録も公表されており、予見性はあるとしたうえで、課題を指摘。加算適用の可否が薬事承認で用いた臨床試験成績での評価により判断されるため、「“品質・有効性・安全性を判断するために必要ではないことから必ずしも審査報告書に記載されないデータ”、“審査報告書に記載があっても、主要評価項目以外のデータ等であって有用性評価の根拠とされていないデータ”などについては、結果的に補正加算の判断に使用されない傾向がある」と指摘。事務局は、「例えば、QOLの向上が示した主要評価項目以外のデータは補正加算に使用されない」と説明した。また、希少疾患や小児を対象とした医薬品では、患者数が少ないため、客観的なデータが得られにくく、結果として画期性・有用性加算を取りにくい傾向があるとした。

◎成川構成員　モダリティの変化で「これまでの補正加算の軸では捉えきれない」

成川衛構成員（北里大薬学部教授）は、「確かに、最近薬のモダリティはだいぶ変わってきており、それを開発する企業も変わっているということも踏まえると、いままでの加算の軸では捉えきれなかったようなものも含むような方向での検討というのは有益なのではないか」と表明。「具体的には、難病やオーファン・ドラッグの小児の薬などは無作為化比較試験ができない。実際、加算の時の評価直接のhead to headの試験結果を重んじている。シングルアーム（単群試験）でのデータしかないようなものについても間接的な比較などでその薬の良いところを評価するとか、あるいはこれまでも議論が出ているが、QOLや介護者の方々の負担軽減など、これまでの加算の軸にないようなものを少し考える、製造方法が特殊な場合には製造のコストも何か加味するようなことなど、色々なアイデアがあると思うが、そういう加算の軸を考えてもいいのでは」と述べた。

◎菅原構成員　「現行の薬事承認と保険の間のギャップ解消が一つの論点に」

菅原琢磨構成員（法政大経済学部教授）は、「補正加算についてだが、一言で言うと、現行の薬事承認と保険の間のギャップをこれから先どう解消するかというところが一つの大きな論点だと思う」と指摘。「品質、有効性、安全性を確保することで薬事承認をしっかりやっていただくことは大事で、当然いまも考えられているが、保険にいくら価格にするかという部分に関しては、やはり国民目線でどれだけのメリットがもたらされるかということをより明確にしていく評価軸があってもいいと思っている」と述べた。「患者のベネフィットやQOL、それから広い意味では評価の方法を考えなければいけないが、医療従事者の負担軽減や社会的価値の反映を色々な団体からご意見をいただいた。難しいことももちろんあるが、これについてやはり我々は前向きに少し評価の方法を考えていく必要があるのではないか」と述べた。

◎外国平均価格調整　「引き上げの方向も含めて検討するのは合理的なアイデア」成川構成員

このほか、外国平均価格調整については、引上げを行うタイミングは新規収載時のみであると説明。「世界に先駆けて開発された革新的新薬であっても、日本より海外で先に上市することを助長させる懸念がある」とした。一方で、外国平均価格調整に基づく引下げルールは、
薬価収載のタイミングだけでなく、薬価改定時にもあるとした。

成川構成員は、「企業のなかには外国平均価格調整で引き上げてもらえるタイミングを待って日本での上市を検討することがあるのではないか。上市後に、どこかのタイミングで決めて、外国平均価格調整を引き上げの方向も含めて検討するというのは合理的なアイデアでは」と述べた。ただ、現行制度は米（メディケア、メディケイド）、英、独、仏の価格の平均額を基準としているが、「例えば薬局の公定マージンが入っている国もあるし、途中でディスカウントされているものが価格リストに反映されていないケースもある。その辺は少し精査をしたうえで、何か参照するという工夫が必要なのではないか」と述べた。