日本新薬は６月21日、高リスク急性骨髄性白血病を対象疾患とする「NS-87」（開発コード）を日本で承認申請したと発表した。NS-87は、急性骨髄性白血病（AML）の標準治療薬であるシタラビンとダウノルビシンを抗腫瘍効果が最も高くなる５：１のモル比で配合したリポソーム製剤。同剤は骨髄において白血病細胞に取り込まれた後、シタラビンとダウノルビシンが放出され、抗腫瘍効果を発揮する。なお、同剤は、AMLを期待適応症として、厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

日本新薬は、同剤をアイルランドのジャズ・ファーマシューティカルズ社から導入し、日本で開発した。日本新薬が実施した国内第1/2相試験と、ジャズ社が実施した海外第３相試験の成績に基づき、今回の申請に至った。

同剤の海外第３相試験では、AMLの中でも予後が悪いとされる「骨髄異形成関連変化を伴うAML」および「治療関連AML」（高リスクAML）の患者に対して、シタラビン７日間およびダウノルビシン３日間を併用する標準的化学療法（７+３療法）と比較して、全生存期間を有意に延長することが示された。この結果をもとに、成人の高リスクAMLを適応として、すでに欧米をはじめとする世界30カ国以上で販売されている。

AMLは未熟な骨髄球系の細胞が異常に増殖する疾患。骨髄において白血病細胞が無制限に増殖することにより正常な造血機能が阻害され、感染症や出血などの様々な症状が現れる。近年複数のAML治療薬が上市され、一部の患者に対する治療成績は改善されているが、依然として十分な治療効果が得られない患者がいることから、より有効性の高い新規治療薬が必要とされている。