ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は５月18日、赤血球成熟促進薬・ルスパテルセプトについて、低リスク骨髄異形成症候群（MDS）に伴う貧血を対象疾患に日本で承認申請したと発表した。同剤は、MDSに伴う貧血の治療における新規作用機序の治療薬で、厚労省から希少疾病用医薬品に指定されている。

MDSの疾患の経過とともに約80％～90％の患者が貧血を発症する。貧血を呈するMDS患者の多くは、正常な赤血球の循環量を確保するために定期的に輸血が必要となるが、頻繁な輸血によって鉄過剰症、輸血反応、輸血血液からの感染など多くのリスクにさらされ、輸血の負荷が高くなると低リスクMDS患者の生存率を低下させることが報告されている。

日本におけるMDSの罹患率は人口10万人あたり年間約3.0例、MDS患者の総数は約２万2000人とされる。現在、MDSに伴う貧血に適応を有する薬剤は非常に限られており、既存治療と比較して、より有効性および利便性が高く、幅広い患者に使用可能な貧血治療薬が望まれている。

今回の承認申請は、国際予後判定システム改訂版（IPSS-R）によるリスク分類がVery low、lowまたはintermediateリスクのMDS患者を対象とした国内第２相試験（MDS-003試験）、国際共同第３相試験（COMMANDS試験）、海外第３相試験（MEDALIST試験）の結果に基づく。

BMS日本法人の杉田真研究開発本部長は、「これまでMDSに伴う貧血の基本的な支持療法は輸血だった。国内ではMDSに伴う貧血の治療選択肢も限られていた」とした上で、「ルスパテルセプトが低リスクMDS患者さんにとって有効な新しい治療選択肢となることを願っている」とコメントした。

なお、ルスパテルセプトは海外製品名「Reblozyl」として、23年４月時点で、β-サラセミアに伴う貧血の治療、または赤血球造血刺激因子製剤（ESA）に不応もしくは不耐容または不適格で赤血球輸血が必要な低リスクの環状鉄芽球を伴う骨髄異形成症候群（MDS-RS）に伴う貧血の治療に対して、米国や欧州などで承認されている。