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「希少疾病用医薬品」には複数の候補があります。
2024.04.26
アルジェニクス ヒフデュラで慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の効能追加を申請
2023.12.19
缶コーヒーのダイドー子会社 希少疾病のランバート・イートン筋無力症候群治療薬を承認申請
2023.09.22
ヴィアトリス製薬 システアミン塩酸塩点眼液を承認申請 希少疾病用医薬品
2023.07.11
厚労省・薬事検討会が議論開始 オーファン指定の基準明確化、早期化で「3割増」と試算
2023.06.16
小野薬品 オプジーボで進行・再発の上皮系皮膚悪性腫瘍の適応追加を一変申請
2023.05.19
BMS MDSに伴う貧血治療薬・ルスパテルセプトを承認申請 希少疾病用医薬品
2023.05.17
アンジェス 早老症治療薬・ゾキンヴィを承認申請 使用見込まれる国内患者数は「数名程度」
2023.01.27
メディパル 希少疾病患者宅への医薬品配送実現に向けた実証実験開始 神奈川県で
2023.01.19
メディパルHD アトル通じ宮崎県で希少疾病用医薬品の個人宅配送の実証実験 在宅治療の環境整備目指す
2022.03.02
アストラゼネカのイミフィンジ 切除不能な胆道がん適応でオーファン指定取得
2022.02.15
サノフィ 後天性血栓性血小板減少性紫斑病治療薬caplacizumabを承認申請
2021.05.13
薬食審 5月26日に第一部会 新薬7製品を審議 大塚製薬やアムジェンの片頭痛薬など
2021.01.28
薬食審・第一部会 サリドマイドの「クロウ・深瀬症候群」の効能追加、承認了承
2021.01.20
サノフィ ポンペ病の酵素補充療法製剤avalglucosidase alfaを承認申請 「標準治療となる可能性」
2021.01.18
ヤンセン 抗がん剤イムブルビカで慢性GVHDの効能追加を申請
2021.01.07
第一三共 がん治療用ウイルス「G47Δ」を承認申請 先駆け審査指定品目
2020.11.26
日本新薬 ウプトラビで慢性血栓塞栓性肺高血圧症の適応追加を申請
2020.10.28
武田薬品 短腸症候群治療薬テデュグルチドを承認申請 希少疾病用医薬品
2020.08.03
エーザイ 抗がん剤レンビマで胸腺がんの適応追加を申請 オーファン指定
2020.03.02
武田薬品 てんかん重積状態の治療薬ミダゾラムを承認申請 頬粘膜投与製剤
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