アステラス製薬は７月11日、米国4D Molecular Therapeutics社（以下、4DMT）との間で、4DMT独自の高い網膜指向性を持つアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）R100を眼科希少遺伝性疾患における１つの創薬ターゲットに使用するライセンス契約を締結したと発表した。アステラス製薬がオプション権を行使すれば、さらに最大２つの創薬ターゲットについてR100ベクターを使用できる。

R100ベクターは硝子体内への投与用に4DMTにより開発されたAAVで、網膜に存在する内境界膜バリアの透過、および網膜細胞へ効率的に遺伝子を導入する能力を備えているという。4DMTが有する臨床段階にある３つの臨床プログラムは、滲出型加齢黄斑変性症および糖尿病性黄斑浮腫を対象とした「4D-150」を含め、すべてR100ベクターを使用している。

今回の契約により、4DMTはR100ベクターの情報をアステラス製薬に提供する。アステラス製薬は、R100ベクターを眼科希少遺伝性疾患における自社独自の遺伝子ペイロードと組み合わせた研究と、研究から創出されたプログラムの開発、製造、商業化を行う。

アステラス製薬は契約一時金として2000万米ドルを支払う。さらに、最初のターゲットに対して近い将来に支払う開発マイルストン1500万米ドルを含むプログラムの進捗に応じた最大９億4250万米ドルのマイルストンに加え、１桁台半ばから２桁台前半％の売上高に応じたロイヤリティを4DMTに支払う可能性がある。

4DMTのDavid Kirn・共同創業者兼CEOは今回の契約締結について、「AAV遺伝子治療のリーダーであるアステラス製薬とライセンス契約を締結できたことは大変嬉しく思う」とした上で、「両社の技術とケイパビリティを組み合わせることで、低用量の硝子体内投与で遺伝子ペイロードを目的部位へ送達するR100ベクター技術を検証し、網膜疾患治療に新たな選択肢を提供することを目指す」とコメンしている。