アステラス製薬は２月16日、完全子会社の米国Xyphos Biosciences社を通じて、米国Kelonia Therapeutics社（本社：米国マサチューセッツ州）と新規のがん免疫療法プログラムに関する共同研究およびライセンス契約を締結したと発表した。Kelonia社とXyphos社の独自技術を融合し、最大２つの革新的な生体内（in vivo）CAR-T細胞療法の創出を目指す。

Kelonia社は、次世代の生体内遺伝子送達技術であるiGPS（in vivo gene placement system）を有するバイオテクノロジー企業。iGPSは次世代のレンチウイルス粒子を使用し、患者の体内にある目的のターゲット細胞に、がん治療に必要な特定の遺伝子を正確に送達する。

Xyphos社は独自のACCEL技術を持つ。同技術は、タンパク工学により創製した受容体とリガンドタンパクの特異的な結合を利用した合成生物学的手法に基づく。受容体を発現させたナチュラルキラー（NK）細胞やT細胞といった免疫細胞（convertibleCAR細胞）と、攻撃標的であるがん抗原を認識する抗体をリガンドタンパクと融合させた抗体-リガンド融合タンパクを患者に投与し、治療する技術のこと。

今回、両社の技術を融合させて創出を目指す「生体内（in vivo）CAR-T細胞療法」は、生体内に存在する患者の細胞にCAR遺伝子を導入する治療法で、生体内でCAR遺伝子が発現し、がん細胞を特定して攻撃する免疫細胞を作る。従来のCAR-T細胞療法と異なり、取り出した免疫細胞を体外で培養して患者体内に戻す前に化学療法による移植前処置を行う必要がなく、忍容性の向上や治療の迅速化、患者の治療法へのアクセス向上が期待されるという。

今回の契約について、Kelonia社のKevin Friedman CEO兼Founderは、「私たちの生体内遺伝子送達技術iGPSとXyphosのACCEL技術は、オフ ザ シェルフ（＝既製品化し、必要な時にすぐに使用可能な製剤）CAR-T細胞療法を創出するために理想的な組み合わせ。私たちはこのアプローチに強い自信を持っており、アステラス製薬と協力し、この治療法を必要としている患者さんのために、その潜在能力を最大限に引き出すべく取り組んでいく」とコメントした。

契約に基づき、本共同研究から創出された製品の開発および商業化はXyphos社が担う。Xyphos社は最初のプログラムに対する契約一時金として4000万米ドルを支払う。２つ目のプログラムの研究を開始する場合、Xyphos社は3500万米ドルを支払う可能性がある。さらに、それぞれのプログラムの進捗に応じた最大８億米ドルのマイルストン等に加え、最大二桁台％の売上高に応じたロイヤルティーをKelonia社に支払う可能性がある。Xyphos社は、Kelonia社が実施する本共同研究の費用を負担する。