聖路加国際病院小児科の真部淳医長（血液学・小児科）は、ノバルティスファ
ーマが５月19日に開いた慢性鉄過剰症と治療に関するプレスセミナーで講演。
近く上市が見込まれる日本初の経口型鉄キレート剤エクジェイド（一般名：デ
フェラシロクス、４月に承認取得）の登場により、継続治療率が向上し、患者
のQOL改善が期待できると強調した。

主に輸血治療により発症する慢性鉄過剰症の既存の治療薬として最も汎用され
ている薬剤にはノバルティスのデスフェラール（デフェロキサミン）があるが、
連日持続皮下注射で半減期が20～30分と短いため、１日８時間以上の投与が必
要とされる。
国内の輸血依存患者（292例）を対象としたアンケート調査結果によると、同
剤の治療実施率は約４割で、そのうち連日投与が行われたのは8.6％にとどま
った。それに対し、エクジェイドは１日１回の経口投与と簡便で、半減期が８
～16時間と長いことが特徴。適応は注射剤治療が困難なケースだが、真部氏は
「経口剤のため、患者の負担や注射による感染症などのリスクを軽減する。継
続治療できる患者が増え、コンプライアンスの向上も期待できる」と述べた。

国内の慢性鉄過剰症は、再生不良性貧血や骨髄異形成症候群の輸血治療が主な
原因。輸血頻度が高いため体内の鉄分が過剰となり、未治療の場合は肝硬変や
心不全など臓器障害といった重篤な合併症を引き起こす可能性もある。国内の
慢性鉄過剰症患者は推計5000～6000人。