米食品医薬品局（FDA）は6月27日、16歳以上の血友病患者における出血予防のための第IX因子製剤Rixubis（遺伝子組み換え）を承認した。

同剤の適応は、出血エピソードの予防・管理、周術期（手術のための入院から退院までの時期）管理、および出血エピソードの予防および頻度の低減を目的とした日常的（定期的）使用。主に男性患者が多い先天的血液凝固障害の血友病Bは、米国に約3300人存在するという。

FDA生物製剤評価研究センター（CBER）のKaren Midthunセンター長は、「出血の日常的（定期的）予防の適応をもつ初の遺伝子組み換え第IX凝固因子として、Roxubisは、我々の『武器庫』での血友病患者を守る新たな『兵器』となる」と期待感を示したうえで、「今回の承認は、患者と医師に出血エピソードを予防し、その頻度を減少させるオプションを提供するもの」とコメントした。

Roxubisの有効性は、出血に対し日常的予防を目的で同剤を服用している群（日常的投与群）と出血時に必要に応じ同剤を服用している群（必要時投与群）とに割り付けた多施設試験、合計73例（12歳－65歳）で検証された。日常的予防投与群では、必要時投与群と比べ、年間の出血率が75％低下したことが示された。小児を対象とした試験は現在実施中である。

臨床試験中の一般的な副作用は、味覚障害、四肢痛など。重篤な副作用にはナフィラキシーがある。同剤は、バクスターヘルスケアコーポレーション（カリフォルニア州ウェストレークビレッジ）の製造。