米食品医薬品局（FDA）は9月30日、抗がん剤Perjeta（ペルツズマブ）について、早期乳がんのネオアジュバント（術前補助療法）の適応を承認した。同剤は加速承認された。Perjetaは、乳がんではFDAが承認した初の術前補助療法治療薬となった。

今回承認された適応症は、HER2陽性局所進行炎症性もしくは早期乳がん（腫瘍径2㎝以上もしくはリンパ節転移陽性）で、再発、転移あるいは死亡のリスクが高い症例。また、術前にトラスツズマブおよび他の化学療法との併用となっている。

米国では、Perjetaは、2012年に進行もしくは末期（転移）HER2陽性乳がんの適応で承認されている。FDA医薬品評価研究センター（CDER）のRichard Pazdur血液・腫瘍製品部長は、「我々は、早期乳がんに対する治療パラダイムにおける大転換を目の当たりにしている」と述べたうえで、「早期がんのハイリスク患者に有効な治療薬を入手させることで、がんを遅らせ、再発を防げる可能性がある」と同剤の登場を歓迎した。

FDAは、2012年5月にハイリスクの早期乳がんのネオアジュバント療法治療薬の加速承認を裏付けるエンドポイントを乳房およびリンパ節における浸潤がんの消失として定義する病理学的完全寛解（pCR）の使用に関するガイダンス案を発行した。FDAの加速承認プログラムでは、確認試験が実施される一方で、重篤あるいは生命を脅かす疾患に対する有望な薬剤では患者への供給が認められる。

Perjetaのネオアジュバント療法加速承認は、pCRを評価するよう設計された臨床試験の結果に基づいた。147例を4つのレジメンに無作為に割り付けた。4つのレジメンは、トラスツズマブ＋ドセタキセル併用群、ペルツズマブ＋トラスツズマブ＋ドセタキセル併用群、ペルツズマブ＋トラスツズマブもしくはペルツズマブ＋ドセタキセル併用群である。pCRに到達した割合は、トラスツズマブ＋ドセタキセル併用群では約21%だったが、ペルツズマブ＋トラスツズマブ併用群では約39%に達した。

同剤は、ロシュグループのジェネンテク社（カリフォルニア州サウスサンフランシスコ）が販売する。米国立がん研究所（NCI）によると、2013年は232000人が新規に乳がんと診断され、39620人が死亡する見込みだという。国内では、同剤は、中外製薬から9月12日に「パージェタ」の製品名で、「HER2陽性の手術不能又は再発乳がん」の適応症をもって発売されたところだ。