アンジェスMGは６月14日、HGF遺伝子治療薬（AMG0001）の末梢性血管疾患に対
する国内フェーズ３の中間解析の結果、プラセボ群に比べ有効性に顕著な差が
認められたと発表した。主要評価項目の治験薬投与12週後の安静時疼痛または
虚血性潰瘍の大きさの改善率について、プラセボ群30.8％に対し、70.4％と統
計学的に有意差が出た。

重篤な有害事象についてはAMG0001群で６例８件（末梢性虚血、小脳梗塞、処
置後血腫、前立腺がん、膀胱穿孔、急性腎不全、腹膜炎、細菌性肺炎）、プラ
セボ群で３例４件（塞栓症２件、足趾壊疽、大腿部痛）に認められたが、いず
れも治験薬との関連性はないか、低いと判断されたという。

AMG0001の他の試験も含めた全ての重篤な有害事象は、社外の安全性評価委員
会でも評価され、「現時点で特に許容できない安全性上の問題はないとの結論
を得ている」としている。

独立データモニタリング委員会は、有効性が確認されたことから、プラセボ投
与患者への倫理上の問題を避けるため試験の中止を勧告。アンジェスはこれを
受け入れ、承認申請に向けた準備を進める。有効性は40例（AMG0001：27例、
プラセボ：13例）、安全性は41例（28例、12例）を対象に評価した。