本誌が診療部長以上の勤務医100人を対象に適応外使用（オフラベル）の実態を調査したところ、63.0％の医師が何らかの事情で医薬品の適応外使用を経験していることが分かった。適応外使用が行われる領域は様々。小児がんを含む悪性腫瘍、中枢神経、免疫、感染症など多岐に及ぶ。適応外使用の問題を解決する方策については、海外データのある医薬品については厚労省が積極的に承認すべきだとの回答が69.0％あった。また、国内外のエビデンスに基づき薬事承認にこだわらずに積極的に保険適用すべきとの回答も64.0％あった。なお、同調査は調査会社エム・シー・アイの協力を得て行ったもの。

調査結果によると、日常診療における医薬品の適応外使用については、経験あるが63.0％だったのに対し。経験なしは37.0％となった。経験あると回答した医師の使用領域をみると、血液腫瘍や小児がん、悪性リンパ腫などのがん領域、末梢神経障害や神経変性疾患などの中枢神経系、そのほか難治性疼痛、難治性ネフローゼ症候群、各種感染症など。日常診療の中で適応外使用をした理由についても、他に治療薬が存在しないことや、海外でエビデンスが得られていることなどをあげた。

適応外使用の問題を解決するための方策については、厚労省のリーダーシップを求める意見が多く、海外データに基づく承認や、エビデンスが確立された医薬品の保険適応などへの期待が高い。一方、製薬企業が適応取得のための臨床試験を実施すべきとの意見も全体の52.0％を占めた。

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