米食品医薬品局（FDA）は、スポンサー（製薬企業）が医薬品開発過程で早期に小児用薬の臨床試験の延期あるいは権利放棄（断念）の要望を認めるかどうかの正式な決定を行う必要に迫られている。米国研究製薬工業協会（PhRMA）や米国バイオ産業協会（BIO）など関係者は、速やかなアクションがなければ、FDAは企業に不完全なNDA（新薬承認申請）や「申請拒否」の決定を許すことになるとの批判が高まっている。

これらの批判は、今年7月、初期小児用薬研究計画（PSPs）や同修正計画の提出に関するガイダンス案を発表したことから生じた。「2012年FDA安全・イノベーション法」（FDASIA）のもとでは、小児用薬を開発する企業は、小児用薬研究公平法（Pediatric Research Equity Act：PREA）によって、小児薬研究計画を早期に（フェーズIIIに入る前のフェーズII終了時のミーティングから60日以内）提出することが義務付けられた。その目的は、小児薬研究の必要性を見極めるためと医薬品開発の早期において、このような臨床試験の計画を開始することにある。

FDSIAは、FDAに対して、PREAにおけるPSPs の施行に関する規則を同法通過後1年で公布することを求めているが、すでにその締め切り時点を過ぎている。

製薬業界関係者は、同法は小児用薬開発のスピードアップを求めているが、同ガイダンス案では成人用を含めすべての薬剤の承認を遅らせるばかりでなく、小児用薬の開発をスピードアップさせるような項目は含まれていないと指摘している。

PhRMAは、ガイダンス案によると、小児用薬開発の権利放棄あるいは延期の要望は正式には、承認申請が受理されるか、薬剤が承認されるまで認められないかも知れないが、このことは連邦医薬品・化粧品法（FD&C Act）の内容と一致しないようだと主張している。FD&C Actは、承認申請には、小児用データと権利放棄あるいは延期（の意思表示）の両方を求めていると説明している。

FDAは、このような製薬業界の見解に対して反応が遅いようだが、その遅さに業界では懸念が高まっている。最近、製薬企業数社は、小児用薬の臨床試験の遅れを企業側の責任ではなくFDAの決定の遅れが原因であると責任はFDAにあるとの見解を示している。この問題解決は時間がかかりそうな気配である。

The Pink Sheet　9月30日号