アステラス製薬は７月５日、英国Mogrify社との間で、感音難聴の治療薬創出を目指した再生医療に関する共同研究契約を締結したと発表した。共同研究では、Mogrify社が持つ独自プラットフォームを活用し、新たな蝸牛有毛細胞を生み出すため、感音難聴の細胞分化に関わる転写因子の新規組み合わせを同定することを目的とする。Mogrify社は、多能性幹細胞を介さずに体細胞から目的とする分化細胞に直接誘導させる「ダイレクトリプログラミング」に関する独自プラットフォームを持つ。

共同研究では、Mogrify社は自社プラットフォームを活用して、化合物のスクリーニングと検証を行う。アステラス製薬は研究費を負担するとともに、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療に関する専門性と感音難聴における前臨床およびトランスレーショナル・リサーチの基盤技術を活用して、開発候補品の同定を目指す。

全世界で推定15億7000万人が難聴に罹患している。米国データによると、難聴者の10％以上が少なくとも片耳で高度から重度の感音難聴を発症しているとされる。高度から重度の感音難聴は生活の質を著しく低下させるが、現在使用可能な治療薬はなく、高いアンメットメディカルニーズが存在する。

アステラス製薬のGene Therapy Research&Technical OperationsのMathew Pletcher ・Senior Vice Presidentは、「今回の共同研究は、アステラス製薬のAAVをベースとした遺伝子治療に関する専門性と、『聴覚再生』『ダイレクトリプログラミング』の研究領域で培ってきた耳科学におけるケイパビリティを組み合わせた取り組み。共同研究によって、アンメットメディカルニーズが高い感音難聴の治療薬創出につなげられることを期待している」とコメントしている。

Mogrify社のLouise Modis ・Chief Scientific Officerは、「当社のヒトの遺伝子調節ネットワークに着目したアプローチは、優れた因子の組み合わせを同定することに適しており、目的とする耳の細胞へ直接分化させる効率が向上する。アステラス製薬の遺伝子治療および感音難聴研究におけるケイパビリティと組み合わせることにより、新規治療法の開発につながる」としている。