厚生労働省は７月１日、アムジェンの「メチオニルヒト幹細胞因子・遺伝子組
み換え」について、希少疾病用医薬品としての指定取り消しを通知した。再生
不良性貧血を効能・効果に99年３月指定、当時8000～1万人の患者がいるとさ
れたが、治験で期待された結果が出ないことなどから、アムジェンが中止を届
け出たという。

また、清水製薬が00年１月に指定を受けた、血液透析患者のエリスロポエチン
抵抗性腎性貧血が効能・効果の「レボカルニチン」について、同社が02年、味
の素の子会社となり開発が親会社である味の素に移ったことから、一旦指定を
取り消し、味の素の希少疾病医薬品として指定した。