米国研究製薬工業協会（PhRMA）会員企業は、合計282成分の小児用薬剤を開発中もしくは申請済みであることが、同協会が1月12日公表した報告書で明らかになった。

新規ワクチンや抗生物質の普及、新規抗癌剤の開発など最近数10年の小児医療の進歩は顕著で、乳児死亡率の減少初め、小児がんも米国がん協会（ACS）のデータによれば30年前には5年生存率が58％だったのが82％に達するなど目覚ましいものがある。


同報告書での282成分の内訳は以下の通り。抗がん剤が54成分。近年進歩したとはいえ、がんは小児の死亡率のトップは変わらない。

感染症治療薬が49成分。米国の公立学校では毎年、感染症の流行で1億6400万人が学校を欠席している。

嚢胞性線維症などの遺伝子疾患治療薬が48成分。全米で3万人の成人および小児が遺伝子疾患に罹患している。

てんかんなど神経疾患治療薬が25成分。米国では14歳以下の30万人の学童が神経疾患に罹患している。

PhRMA会員企業は小児用新薬ばかりでなく既存薬の小児用適応の開発を行っているが、臨床開発などを促進・支援する「小児用（薬）研究公平法」（The Pediatric Research Equity Act）および「小児用最良医薬品法」（The Best Pharmaceuticals for Children Act）が2007年に制定されている。しかし、この2法案は5年ごとの改定されることになっており、このまま議会で改定が承認されるか、同法を恒久化しないと2012年10月1日に期限が切れるため、議会での早急な改定承認などが求められる。

PhRMAのJohn J.Castellani会長兼CEOは、「2法案の改定はこどもの健康を確保し続けるためには基本だ」との考えを示したうえで、「恒久化は規制当局、革新的企業そして特にこどもたちに予測可能で確実なベネフィットをもたらすことが出来る」と同法のメリットを訴え、恒久化の実現を求めた。

さらに同会長兼CEOは、「小児用の新薬および既存薬の小児用使用についての新しい知識は、我々のこどもや孫に健康で長生きする機会を与えるもので、重要かつ満足が行く以外の何物でもない」と会員企業の努力を評価した。