ユーシービージャパン（UCB）は２月28日、皮下注入のヒト化モノクローナル抗体・ロザノリキシズマブについて、全身型重症筋無力症（gMG）を対象疾患に承認申請したと発表した。同剤は厚労省から2020年11月に希少疾病用医薬品としての指定を受けており、優先審査される。

gMGは、希少性の慢性的かつ症状の変動を予測することが難しい自己免疫疾患。患者は眼瞼下垂、複視、嚥下困難、咀嚼困難、発語困難などのさまざまな症状を有し、生命を脅かすような呼吸筋の筋力低下に至る可能性のある重度の筋力低下を引き起こすことがある。患者の多くで神経筋接合部での神経信号の筋肉への伝達を妨げる病原性IgG抗体の発現があり、補体カスケードの活性化が起きているケースもある。

ロザノリキシズマブは、胎児性Fc受容体(FcRn)に高い親和性で特異的に結合し、FcRnと免疫グロブリンG（IgG）の相互作用を阻害することにより、抗体の異化を促進し、病原性IgG自己抗体の血中濃度を低下させると考えられている。

今回の申請は、gMGを対象とした日本人被験者を含む国際共同試験(MycarinG試験：MG0003試験)と、非盲検継続投与試験（MG0007試験）などのデータに基づく。MycarinG試験では、有効性についての主要評価項目ならびに全ての重要な副次的評価項目で、プラセボ群と比較してロザノリキシズマブ群で統計学的に有意で臨床的に意義のある改善が示された。安全性は、いずれの試験を通じても良好な安全性プロファイルおよび忍容性が示されたとしている。