厚生労働省医薬食品局審査管理課は12月14日付でジェンザイム・ジャパンのム
コ多糖症２型治療薬イデュルスルファーゼを希少疾病用医薬品に指定した。ム
コ多糖症２型は、ライソゾーム酵素のひとつが生まれつき欠損して臓器障害な
どを発症する。国内患者数は100～150人しかいない。米国の申請データには日
本人患者４人のデータを含むため、厚労省は海外データを活用して早期承認す
る構えだ。

厚労省の未承認薬使用問題検討会議が今年10月、医療上の必要性から企業に早
期開発を促す方針を決定した。ライセンス権を持つ米国のバイオベンチャーが
開発して海外では既に上市している。しかし、国内には拠点がなく治験を実施
していなかったため、厚労省が受け入れ先企業を探していた。