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急性ポルフィリン症急性発作治療薬が23日発売へ 国内患者数36人

公開日時 2013/08/21 03:52

オーファンパシフィックは8月23日、国内患者数36人という急性ポルフィリン症の急性発作に対し用いる治療薬ノーモサング点滴静注250mg(一般名:ヘミン)を発売する。海外では標準的に用いられているが、日本にはなかったため、患者団体からは07年に厚労省に早期承認、保険適用の要請がなされ、13年3月に承認、5月に薬価収載された。急性発作を年数回起こす患者は数名といい、流通、販売を担当する医薬品卸メディパルグループが、医療機関の発注から24時間以内に配送できるようにする。

 
ポルフィリン症は、遺伝子異常で体内のヘモグロビンなどの合成に関与する物質ヘムが作られる過程で起こる異常により引き起こされる。急性ポルフィリン症は、薬剤や妊娠、ストレスなどの負荷がかかることで、強い腹痛やヒステリーなどの精神症状、四肢麻痺などの神経症状を引き起こし、死に至ることもある。これまではブドウ糖の大量投与で症状を緩和していた。
 
発売される治療薬は、ヘムを補充することで症状に関与する酵素活性を抑えて発作症状を抑える。シミックが08年に仏オーファンヨーロッパ社から導入し、国の助成を受けながら開発した。薬価は250mg10ml1バイアル10万1273円。
 
1回の急性発作の治療には40万円程度かかるという。治療は高額になるため、患者団体は医療費助成がなされる「特定疾患」の対象にするよう同省に要望している。
 
現在36人の患者は、ポルフィリン症に詳しい医師の周囲にいるケースが多いという。しかし欧米の有病率からすると600人程度はいると見込まれることから、医師らと協力し、患者を見つけだす取り組みが必要になる。それに対し同社は、ウェブなどによる疾患啓発のほか、メディパルグループの販売担当者6人で学会での症例報告の収集などで進めるとしている。
 
市川邦英社長(写真)は20日に都内で開催したプレスセミナーで「1人でも多くの患者さんに薬を届けたい」と話した。
 
オーファンパシフィックは、CROなどを行うシミックホールディングスと医薬品卸のメディパルホールディングスの出資で12年5月にオーファンドラッグを中心とした医薬品製造販売を行う企業として設立された。同社が扱う製品は、13年1月に発売した国内患者数237人の尿素サイクル異常症治療薬ブフェニールに続き2品目目。いずれもオーファンドラッグでシミックホールディングスから製造販売承認権を承継している。
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