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米FDA 血友病B治療薬Alprolixを承認

公開日時 2014/04/03 03:50

米食品医薬品局(FDA)は、3月28日、米Biogen Idec社(本社:マサチューセッツ州ケンブリッジ)の血友病B治療薬である長時間作用型IX凝固因子製剤Alprolix(遺伝子組み換えFc融合タンパク質)を承認した。


Alprolixは、血友病B治療薬としては、予防もしくは出血頻度の減少を目的として、長時間作用型として注射回数を減少させるように設計された初めての薬剤。同剤の適応は、出血エピソードの管理および予防、術中の出血管理および出血エピソードの頻度の軽減などである。同剤は少なくとも1週間間隔をあけて点滴する。


血友病Bは、第IX遺伝子の異常により主に男性が罹患する先天性伴性血液凝固障害である。血友病患者は、主に関節における重篤な出血など出血を繰り返す可能性がある。 米国では約3300人の患者が報告されており、同剤はFDAの希少疾病薬の指定を受けている。


Alprolixの安全性・有効性は、2本の多施設臨床試験において、2種類の症状など必要に応じた予防療法レジメンにより実施され、各レジメンを対照し検証された。21歳から71歳の重度の血友病B患者123例を1年半観察した。試験では、出血エピソードの予防および治療ならびに手術を施行した患者の周術期の管理において有効性を示した。同試験では安全性への懸念は示されなかった。


FDA医薬品評価・研究センター(CDER)のKaren Mudthun生物製剤評価・研究部長は、「本製品の承認は、血友病患者の出血の予防・治療に新たなオプションを提供するもの」と同剤の登場を歓迎した。Biogen Idec社のGeorge A Scangos CEOは、「FDAによるAlprolixの承認は血友病Bコミュニティにとって重要な一歩であり、我々が取り組んでいる血友病患者ケアの変革を目的とした重要な第一歩を示しものだ」と述べたうえで、「我々は、この治療法が、血友病患者やその介護をする人々がそのベネフィットを具体化するために役立つと信じている」と同剤の医療現場での貢献に期待感を示した。
 


 

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