米FDA 非ホジキンリンパ腫治療薬Beleodaqを承認
公開日時 2014/07/09 03:50
米食品医薬品局（FDA)は7月3日、末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）治療薬Beleodaq（ベリノスタット）を承認した。
Beleodaqの適応は、再発もしくは既存薬で奏功しない難治性PTCL。
PTCLは、非ホジキンリンパ腫（NHL）の一種で、T細胞ががん化する進行の早い希少疾患。米国立がん研究所（NCI）によると、2014年には70800人がNHLと新規に診断され、18990人がNHLを原因として死亡する見込みという。
Beleodaqは、T細胞のがん化に関与するヒストン脱アセチル化酵素の働きを阻害することで、がん細胞の増殖を抑制するという新規薬剤。FDAは、PTCL治療薬については、2009年に再発もしくは難治性PTCLの適応で米Spectrum PharmaceuticalsのFolotyn（pralatrexate）を、また、2011年には、少なくとも1つ薬剤の治療歴のある患者におけるPTCLを適応としてCelgene CorporationのIstodax（romidepsin）を承認しているため、Beleodaqは3剤目のPTCL治療薬となる。同剤は希少疾病薬の指定を受ける一方、迅速審査によって承認された。
FDA医薬品評価研究センターのRichard Pazdur血液および腫瘍製品部長は、同剤がPTCL治療薬3剤目となったことについて、「本日の承認は、重篤かつ生命を脅かす疾患を持つ患者に治療オプションをさらに拡大するものだ」と同剤の登場を歓迎した。
Beleodaqの安全性および有効性は129例の再発もしくは難治性TCL患者を対象に実施された1本の臨床試験で検証された。全患者が、疾患が進行するまで、もしくは副作用が忍容できなくなるまで同剤を服用した。結果は、28.5%の患者において腫瘍が消失（完全寛解）もしくは腫瘍が縮小（部分寛解）した。主な副作用は、悪心、疲労感、発熱、貧血、嘔吐など。
同剤は、Spectrum Pharmaceuticals（本社：ネバダ州ヘンダーソン）が販売する。同社は、がん領域のアンメットメディカルニーズに応えることを目的としているベンチャー企業。
（訂 正）記事中の下線部の表記に誤りがありました。訂正します。（修正済 2014年7月11日14時30分）