Alnylam Japan（アルナイラム）は8月30日、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬・ギブラーリ皮下注 189 ㎎（一般名：ギボシランナトリウム）を発売した。同剤は、神経毒性を有するアミノレブリン酸（ALA）やポルホビリノゲン（PBG）の過剰産生を抑制するsiRNA（低分子干渉RNA）製剤で、AHP の急性発作の抑制が認められている。急性発作発現に対応する対症療法としての治療薬ではない。同剤は、同社が日本国内で上市・販売する 2 番目の製品となる。

同剤は、肝臓の5’-アミノレブリン酸合成酵素（ALAS1）遺伝子のmRNAを標的としたRNAi 治療薬。通常、12 歳以上の患者には 1 カ月に 1 回ギボシランとして 2.5mg/kg を皮下投与する。薬価は189mg1mL1瓶500万6201円。

AHPは、ヘム代謝系に関わる８つの酵素のいずれかの活性低下により、ポルフィリン体あるいはその前駆体が蓄積することによって発症する、まれな遺伝性疾患。重症で原因不明の腹痛、嘔吐や痙攣などの急性で消耗性の発作を特徴とする。発作中に麻痺や呼吸停止を引き起こす可能性もあり、生命を脅かす危険もあるが、確定診断までの期間が10年以上に及ぶケースもあるなど、鑑別の難しさが課題となっている。婦人科疾患やウイルス性胃腸炎などの他の疾患と診断されることがあり、必要のない、侵襲性の高い開腹手術などの処置が行われたケースもある。