レナセラピューティクスは3月13日、武田薬品とヘテロ２本鎖核酸（Hetero Duplex Oligonucleotide：HDO）技術の創薬への利用に係る追加ライセンスの非独占的な実施許諾に合意したと発表した。HDO 技術は核酸医薬の課題を克服する革新的な技術として期待されている。今回の合意によりレナセラピューティクスは武田薬品から契約一時金を受け取るほか、HDO 技術で創製された化合物に設定されたマイルストーンフィーおよび上市後の売上高に応じたロイヤリティを受け取ることができる。

2015年1月に設立したレナセラピューティクスは、東京科学大学の横田隆徳教授らが発明したHDO技術をコア技術として、核酸医薬品開発における基盤技術を提供する企業。HDO技術とは、標的mRNAに結合し、RNase H依存性アンチセンス効果もしくはリボヌクレアーゼH（RNase H）非依存性アンチセンス効果を発揮するアンチセンス鎖（DNA、Gapmer、mixmer、PMOなど）と、それと相補的なRNAからなるキャリアー鎖を組み合わせた構造を取る。キャリアー鎖には多様なリガンドを結合することが可能で、こうした構造にすることで、疾患部への薬剤のデリバリー向上などを図ることが可能となる。

なお、核酸医薬にはアンチセンス核酸（ASO）や、siRNA（small interfering RNA）がある。今回のHDO はこれら ASO、siRNA といった核酸医薬プラットフォームとは異なる新しい分子構造・作用機序を有する「第３の核酸医薬プラットフォーム」に位置づけられるもの。

レナセラピューティクスは武田薬品との追加ライセンス契約締結に際し、「第３の核酸医薬プラットフォーム技術を確立し、がんや変性疾患、遺伝性疾患などの難病をはじめとしたアンメットメディカルニーズに対する、新しい核酸医薬品の創製に貢献することを目指したい」と強調している。