ノバルティス ファーマは9月26日、多発性骨髄腫治療薬パノビノスタット（開発コード：LBH589）を日本で承認申請したと発表した。同剤は9月17日に厚労省からオーファンドラッグとして指定されている。欧米では今春に申請。米国では5月に優先審査品目の指定を受けているが、現時点で、いずれの国や地域も承認には至っていない。

パノビノスタットは、再発・難治性の多発性骨髄腫の治療薬として開発された。日本での推定患者数は約1万4000人。人口10万人あたり推計年齢調整罹患率は約2人で、年間死亡数は4066人と報告されている。

多発性骨髄腫を含む複数のがんでは、ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）活性の上昇が見られ、腫瘍の形成や増殖、血管新生などがんを促進するプロセスが生ずる。同剤は、このHDAC（クラスⅠ、Ⅱ、Ⅳ）を強力に阻害することで、最終的に細胞ストレスを引き起こして細胞死を誘導し、抗腫瘍効果を発揮する。新たな作用機序を有する経口剤だ。

再発・難治性の多発性骨髄腫を対象とした第3相臨床試験においては、ボルテゾミブおよびデキサメタゾンの併用療法に追加投与した場合、プラセボを追加投与した群と比較して、無増悪生存期間を有意に延長することが示された。

同社としては、さらなる治療効果の向上や既存治療への耐性を克服する新薬として期待している。