小児腫瘍薬諮問委小委 希少疾患で4剤の試験デザインを検討へ
公開日時 2011/11/16 04:00
米食品医薬品局（FDA）の腫瘍薬諮問委員会（ODAC）小児腫瘍薬小委員会（POS）は、小児の稀少疾患である非横紋筋肉腫性軟部組織肉腫（NRSTS）を対象に現在開発中の４剤について臨床試験を行うために試験デザインなどの検討を進める方針を明らかにしている。
NRSTSは、小児悪性腫瘍の4％程度を構成し、米国では20歳以下の未成年（小児）では年間500人程度が罹患しているが、ここ20年ほど新規治療法が生まれていない。そのため、FDAはNRSTSの新規治療法を模索している。
試験の対象となる4剤は、Adherex Technologiesのsodium thiosulfate注射剤、ジェネンテクのvismodegib、グラクソスミスクライン（GSK）のVotrient（pazopanib）、メドイミューンのMedi-573 。
Pazopanibは、すでに腎細胞がんを適応として承認済みのチロシンキナーゼ阻害剤。同剤は、既存の化学療法との併用における安全性に問題があることや小児用懸濁液を作る場合に、その苦みや口腔での悪い感触が問題になっている。Medi-573は、ヒト免疫グロブリンG2ラムダモノクローナル抗体。現在、成人を対象の試験を実施中だが、小児は行われていない。
Vismodegibは、経口のヘッジホッグ・パスウェイ阻害剤。ジェネンテクは髄芽細胞腫の適応に関心を持っている。
sodium thiosulfateは、小児のシスプラチン由来の中毒性難聴の予防に使われる可能性がある。現在、その可能性を探る2本のフェーズIII試験が進行している。
（The Pink Sheet Daily 10月28日号より） FDAと米国製薬企業の情報満載 “The Pink Sheet”はこちらから