来年３月にも先進医療としての承認が取り消される、薬事法上適応外の医薬品
や医療機器を含んだ技術の救済策として、新たに導入される「臨床的な使用確
認試験」。厚生労働省は６月７日に検討会を開き、承認継続の条件となる同試
験の要件を提示した。

昨年10月の健康保険法の一部改正で高度先進医療は先進医療に一本化されるこ
とが決まったが、薬事法上適応外の医薬品や医療機器を含む高度先進医療は、
先進医療として認められず、一定期間の経過措置の後に除外される。「安息香
酸ナトリウムカフェイン」のがん治療のカフェイン併用化学療法など18件がこ
れに当たる。

すでに高度先進医療として一定の有効性や安全性が評価されているものの、薬
事法上の承認に要するデータが十分でないものが多く、厚労省は新たな選択肢
として「臨床的な使用確認試験」を用意する。要件は「試験の実施体制」と
「倫理的妥当性の観点」など。

試験の実施体制としては▽データのマネジメント体制があり、臨床データの信
頼性が確保されている▽有効性や安全性が客観的に確認できることが期待でき
る試験計画やプロトコルがあるなどがあがった。一方、倫理的妥当性の観点は、
不幸な転帰となった場合の責任と補償の内容、治療の内容と費用について事前
に患者やその家族に説明したり、文書による同意が取れていることとした。

厚労省は、今月中にも該当する医療機関に要件などを伝え、１ヵ月程度で実施
するか回答を求める。その後、検討会でプロトコルなどを評価し、夏ごろまで
に実施の可否について結論を出す方針だ。