慶應義塾大学医学部の岡本真一郎准教授（内科学）は10月27日、都内で行った
骨髄異形成症候群（MDS）と多発性骨髄腫（MM）の治療についての講演で、両
疾患の治療薬として国内で臨床試験中のレナリドマイド（一般名）の５番染色
体長腕欠損（5q-）を伴うMDSの貧血や再発性・難治性のMMに対する治療効果に
期待感を示した。同剤はサリドマイド誘導体。

講演は、同剤の開発を手がけるセルジーンが開催したセミナーで行ったもの。
MDSの一般的な治療法である輸血療法では鉄の体内蓄積による臓器障害のおそ
れがある。それに対しレナリドマイドは、５番染色体の異常クローンを排除し、
造血を促進させる作用があるといい、６割強の患者が輸血に依存しない形とな
り、約４割で異常クローンが完全に消失した海外試験結果を紹介した。

MMの海外臨床試験では、既存治療薬であるデキサメタゾン単剤投与に対しレナ
リドマイドを併用投与すると、増悪までの期間は11ヵ月と、単剤投与より約６
ヵ月延長したという。

国内臨床試験は、MDSの5q-に関連した貧血への適応についてはフェーズ２、再
発性・難治性のMMはフェーズ１。08年２月に厚生労働省から希少疾病用医薬品
の指定を受けている。承認申請時期は未定。