日本ケミカルリサーチ取締役の西野勝哉研究本部長は11月17日、都内で講演し、これまで培ったバイオ開発・製造技術をベースに難病治療薬などオーファンドラッグ開発に注力する方針を明らかにした。まずは、酵素の欠損で分解されるはずの物質が蓄積し、臓器の腫れや神経症状などを引き起こすライソゾーム病関連治療薬の開発を事業提携しているグラクソ・スミスクライン（GSK）と共同で進める。既存の同病関連治療薬は年間数千万円の薬剤費に上ることから、製造コスト低減を図り、「適正価格」での提供を目指す。

ライソゾーム病は、欠損している酵素の種類によって、病名、症状が異なり、国内患者数は600人程度という（約３分の１の患者は治療薬なし）。現在ある治療薬も全て輸入製剤。その中で同社は、国産製剤の開発を進め、現在、ハンター症、ファブリー病の治療薬候補が前臨床段階、ゴーシェ病のは基礎研究段階にあるという。

現在ある治療薬は投与が２週間ごとや毎週であることから、投与回数も減らしたいとした。また、現在の治療薬では、中枢神経障害への効果がないとして、脳内の血液脳関門を通過できるような薬剤開発にも取り組む姿勢を見せた。

事業の採算については、昨年12月にバイオ医薬品事業で包括提携した英GSKの販売網を通じて全世界への供給を進めることでクリアしたい考え。西野本部長は、ヒューマンサイエンス振興財団のセミナー「難病への挑戦―治療薬の期待―」で話した。