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ハンター症候群治療薬・ヒュンタラーゼ 精神運動発達遅滞などへの効果に期待 クリニジェン・セミナー

公開日時 2021/04/14 04:48
クリニジェンは4月13日、プレスカンファレンスでムコ多糖症Ⅱ型(ハンター 症候群)治療薬ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg(一般名:イデュルスルファーゼ ベータ(遺伝子組換え))について説明した。同剤は、1月22日に承認を取得。患者の約7割が苦しんでいる中枢神経症状をターゲットとした治療薬は存在しておらず、開発が求められてきた。

韓国GC Pharmaによって開発されたヒュンタラーゼは、薬剤が脳室に直接送達され、脳および中枢神経系の細胞 に到達するため、精神運動発達遅滞等に対する効果が期待されている。

プレスカンファレンスで、国立成育医療研究センター臨床検査部統括部の奥山虎之部長は、「世界初の治療への挑戦」のテーマで講演した。対象となる患者は、イデュルスルファーゼの静脈内投与を行っているムコ多糖症II型患者とした。過去にイデュルスルファーゼの静脈内投与を安全に実施できたことがある患者で、イデュルスルファーゼ静脈内投与を現在中断している患者という。

ヒュンタラーゼの導入には、CSリザーバー(髄液の排除を目的とする超小型の髄液貯溜槽)の装着を脳神経外科医が全身麻酔下で実施し、小児科医または脳神経外科医が4週間に1回の投与を行うと述べた。

国立成育医療研究センター 遺伝診療科診療部の小須賀基通部長は「脳室内投与の実際」のテーマで講演した。ムコ多糖症Ⅱ型は、骨、肝臓、心臓弁、中枢神経などにムコ多糖が過剰蓄積し、さまざまな臨床症状を呈する先天代謝異常症で、 根治的療法として造血幹細胞移植、酵素補充療法があると説明した。

酵素補充療法による治療は、生命予後の改善効果が認められている が、神経障害に対して、酵素補充療法は不十分であったという。 神経障害に対しては、新たな治療アプローチが求められており、 脳室内への酵素補充療法が実用化されたと指摘した。
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