欧州医薬品庁（EMA）ヒト医薬品委員会（CHMP）は、12月12～15日に開催され、CSL Behring GmbH社の血友病Bを適応とした遺伝子治療薬Hemgenixなど4品目について承認勧告を行った。EMAが12月16日、発表した。

今回、承認勧告を受けた製品は以下の4品目。（製品名、一般名、企業名、適応症、摘要の順）

▽Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）１ｘ1013ゲノムコピー/ml点滴用濃縮液。CSL Behring GmbH社。重症および中等症血友病B（先天性第IX因子欠損症）、アデノ随伴ウイルスベクターを使った遺伝子治療。先進医療製品（ATMP）のため、先進医療委員会（CAT）の評価に基き審査、承認勧告された。

▽Imjudo（トレメリムマブ）20mg/ml点滴用濃縮液、アストラゼネカAB社、進行もしくは切除不能肝細胞がん、抗CTLA4抗体製剤、抗PD-L1抗体製剤（免疫チェックポイント阻害剤）のデュバルマブとの併用下で用いる。臨床第３相試験では、標準治療であるソラフェニブを対照群に置き、併用群が全生存率の有意な延長を示した。

▽Tremelimumab AstraZeneca（トレメリムマブ）。20mg/ml点滴用濃縮液、アストラゼネカAB社、進行もしくは切除不能肝細胞がん、抗CTLA4抗体製剤。抗PD-L1抗体製剤のデュバルマブおよびプラチナ製剤をベースとした化学療法との併用下で用いる。臨床第３試験では、標準治療である化学療法を対照群に置き、併用群が全生存率および無病生存率の有意な延長を示した。

▽Pombiliti（シパグルコシダーゼアルファ）105mg 点滴用濃縮液用粉末、Amicus Therapeutics Europe Limited社、成人における遅発性ポンぺ病（酸性アルファグルコシダーゼ＝GAA＝欠損症）、酵素安定剤ミグルスタットとの併用下で用いる、GAAに対する酵素補充療法。