厚生労働省は４月３日、ノバルティスファーマの２歳以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象とする遺伝子治療薬・ゾルゲンスマの髄腔内投与製剤（ゾルゲンスマ髄注）など再生医療等製品３製品を承認した。ほか２製品は、イシンファーマの表皮水疱症（EB）に対するヒト（同種）脂肪組織由来間葉系幹細胞シート・アロステムシートと、ブリストル マイヤーズ スクイブのCAR-T細胞療法・ブレヤンジのマントル細胞リンパ腫（MCL）及び辺縁帯リンパ腫（MZL）の効能追加となる。

【承認品目】（カッコ内は一般的名称、申請企業名）
▽ゾルゲンスマ髄注（オナセムノゲン アベパルボベク、ノバルティス ファーマ）：「脊髄性筋萎縮症（ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に限る）」を効能、効果又は性能とする再生医療等製品。希少疾病用再生医療等製品。条件及び期限付承認への該当性は「非該当」。再審査期間は６年１日。

脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子置換療法。既承認のゾルゲンスマ点滴静注が２歳未満を投与対象としているのに対し、今回の髄腔内投与製剤は２歳以上を対象とする。髄腔内投与製剤の用法及び用量又は使用方法は、「通常、1.2×1014ベクターゲノム（vg）を約１～２分かけて髄腔内に単回投与する。オナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者には本品を投与しないこと」。

今回の承認は、▽２～18歳未満の未治療のSMA患者126例を対象とした第３相STEER試験、▽ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療歴を有する２～18歳未満のSMA患者（投与例：27例、日本人４例を含む）を対象とした第３相STRENGTH試験―の結果に基づく。

ノバルティス ファーマのジョンポール・プリシーノ代表取締役社長は、「ゾルゲンスマ髄注が国内で承認されたことは、２歳以上のSMA患者さんに新たな治療選択肢をお届けする重要な一歩」だとし、「患者さんとご家族、医療従事者の皆さまと共に、SMAと向き合う日々を支えるため、革新的な治療の提供と適正使用の推進に引き続き尽力する」とコメントしている。

なお、国内では、SMA治療薬として、スピンラザ髄注とエブリスディドライシロップ・同錠が承認されており、スピンラザは乳児型以外のSMA、エブリスディは２歳以上のSMAに対する用法・用量も設定されている。

▽アロステムシート（ニバドストロセル、イシンファーマ）：「難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する栄養障害型、接合部型及び単純型（重症汎発型に限る）表皮水疱症」を適応対象とし、難治性又は再発性のびらん・潰瘍部に適用し、再上皮化を促すことを目的とする再生医療等製品。希少疾病用再生医療等製品。条件及び期限付承認への該当性は「非該当」。再審査期間は10年。

ヒト（同種）脂肪組織由来間葉系幹細胞（ALLO-ASC）シート。健康成人ドナーの皮下脂肪組織に由来する間葉系幹細胞を単離・培養しシート状にしたもの。表皮水疱症（EB）の病変部へ貼付することにより、創傷治癒を促進する。

対象疾患となるEBは、表皮基底膜を構成するタンパク質をコードする遺伝子の変異が原因で発症する遺伝性疾患であり、単純型、接合部型、栄養障害型及びキンドラー症候群―が４大病型とされる。アロステムシートは、栄養障害型、接合部型及び単純型（重症汎発型に限る）を適応対象とする。

用法及び用量又は使用方法は「通常、週１回、皮膚潰瘍の面積に応じて貼付枚数を定め、皮膚潰瘍をその辺縁を含めて本品同士が重なり合わない様に覆い、貼付する」。

国内では、再生医療等製品として、ヒト（自己）表皮由来細胞シート・ジェイスが、難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する栄養障害型又は接合部型EBの適応で、また、遺伝子治療用製品・バイジュベックゲルが栄養障害型EBの適応で承認されている。

▽ブレヤンジ静注（リソカブタゲン マラルユーセル、ブリストル マイヤーズ スクイブ）:「再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫、再発又は難治性の辺縁帯リンパ腫」の効能、効果又は性能を追加する再生医療等製品。ともに希少疾病用再生医療等製品。ともに再審査期間は10年。

CAR-T細胞療法。ブレヤンジは、2021年３月に再発/難治性の大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）及び濾胞性リンパ腫（FL、グレード3B） に対する３次治療で承認され、22年12月に２次治療に適応拡大した。24年８月には、再発/難治性のFL（グレード1～3Ａ、３次治療並びに高リスク例に対する２次治療）でも承認されている。

今回、再発/難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）と再発/難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）に適応が拡大された。MCL、MZLともに非ホジキンリンパ腫に該当するB細胞リンパ腫。

BMSのアンジェラ・デイビス研究開発本部長は、「これまで複数の治療を受けてきた再発又は難治性のMCLおよび再発又は難治性のMZLの患者さんにとって、単回投与のCART細胞療法という新たな治療選択肢となることは、大変意義深いこと」だとコメントしている。