旭化成ファーマとスウェーデンの製薬企業・スウェディッシュ オルファン バイオビトルム社の日本法人（以下、ソビ ジャパン）は９月15日、スウェディッシュ社が開発した発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療薬など２製品について、旭化成ファーマが日本で独占販売する契約を締結したと発表した。２製品は、国の指定難病のPNHに対する補体C3阻害薬・ペグセタコプランと、待機的な静血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症改善薬・アバトロンボパグとなる。

ソビ ジャパンは2022年に両剤とも日本で承認申請している。同社は本誌取材に、「両製剤共に23年上半期に規制当局から見解を頂く予定」とコメントした。

ペグセタコプランは、赤血球の破壊（溶血）を引き起こす補体蛋白C3の機能を阻害するPEG化ペプチド。米国や欧州でPNH治療薬として承認されている。PNHは、補体による血管内溶血を主徴とする稀な造血幹細胞疾患。低いヘモグロビン値が続くことによって、貧血や重度の倦怠感、輸血依存などを引き起こす。

アバトロンボパグは血小板産生を促すトロンボポエチン受容体の低分子作動薬で、米国、欧州、中国で承認されている。アバトロンボパグは日本で慢性免疫性の血小板減少症の適応追加の開発も進んでいる。

今回、契約締結に至った理由のひとつは、ペグセタコプラン及びアバトロンボパグの適応疾患を診る診療科が、旭化成ファーマが手掛ける汎発性血管内血液凝固症（DIC）治療薬・リコモジュリンの処方先と一致する部分が多かったため。旭化成ファーマが希少疾患に注力していることも決め手になった。

旭化成ファーマは今回の製品導入により、強みを持つ血液内科の製品ラインアップの強化につながると判断。リコモジュリンや、現在申請中の深在性真菌症薬・イサブコナゾニウム硫酸塩との相乗効果も期待している。

ソビ ジャパンは、「希少疾患領域を強化している旭化成ファーマとの協業により、弊社製品をより早く患者さんにお届けできると判断した」と述べた。自社ＭＲを組織するかは「未定」とした。