JCRファーマは12月24日、イタリアのグローバル製薬企業Italfarmacoが開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象疾患とするHDAC阻害薬・Givinostatの国内開発及び商業化に関する独占的なライセンス契約を締結したと発表した。この契約によりJCRファーマは、Givinostatの日本での承認申請を含む臨床開発を行う。

Givinostatは、経口投与できるヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）の阻害薬で、炎症および筋萎縮を軽減するよう病態プロセスを標的として機能する。作用機序として、HDACの病的な過剰活性を抑制することで、筋損傷に至る一連の事象に作用し、疾患の病態を抑制するとともに筋変性を遅らせる。欧米では製品名Duvyzatとして、ジストロフィン遺伝子変異に依存することなくDMD患者の治療ができる初の非ステロイド系薬剤として承認されている。

また、今回の契約は、Givinostatの導入に加え、両社における広範な戦略的提携を確立し、希少疾病の治療における共同の機会を探求するものでもある。JCRファーマの芦田信代表取締役会長兼社長は、「Italfarmacoとのパートナーシップは、当社が次のフェーズへと成長を遂げるための重要なステップであり、将来の研究開発のパートナーシップやクロスライセンスの機会へと発展する可能性のある、両社の長期的な関係の第一歩となり得るもの」だとコメントしている。

ItalfarmacoグループのChairmanであるFrancesco De Santis氏は、「JCRファーマとの提携により、重要なDMD治療薬へのアクセスを拡大するとともに、希少疾病分野における将来のイノベーションの基盤を築く。JCRファーマとともに、最も必要とされる場所で意義ある治療薬を提供することに尽力する」と話している。