ＦＤＡが、急性骨髄性白血病の効能追加について、適応外の使用経験よりも高い基準でのエビデンスを求める可能性が浮上してきた。米ＦＤＡの腫瘍薬諮問委員会（ODAC）のRichard Pazdur腫瘍薬製品部長が９月１日、ODACの席上で示唆した。

ODACは９月１日、抗がん剤clofarabine（商品名＝Clolar、ジェンザイム）の急性骨髄性白血病の効能追加について、賛成３票、反対９票で否決した。高齢者におけるＡＭＬの寛解について効果を認めたものの、追加のランダム化比較試験（ＲＣＴ）を行う必要性があるとしたため。同様に、laromustine （商品名＝Onrigin、Vion）も、高齢者の急性骨髄性白血病についての効能追加は認められなかった。

急性白血病専門医の多くは、治療法が少ないことから、承認のハードルを低くすべきとみているという。しかし、ＦＤＡとODACは、医師の行為実態に法規制を合わせるべきではないと考えている。ODACのWyndham　Wilson氏（国立がん研究所）は「無作為化試験を実施することなく、新たな基準を認めてできた治療オプションは、現在のものよりも悪くなる」と指摘している。

（The　Pink　Sheet　9月7日号より）　　　FDAと米国製薬企業の情報満載　“The Pink Sheet”はこちらから