EMAの希少疾病薬委員会が4成分の希少薬指定を勧告
公開日時 2010/01/14 04:00
欧州医薬品庁(EMA)の希少疾病医薬品委員会(COMP)は、1月5~6日に開催され、Protalix B.V(イスラエル)のゴーシェ病治療薬taliglucerase alfaなど4成分について、欧州委員会(EC)に対して、希少疾病薬指定を推奨する勧告を行った。
希少疾病薬の指定勧告されたのは、taliglucerase alfaのほか、FGK Representative Service GmbH(ドイツ・ミュンヘン)の進行性核上性麻痺治療薬davunetide、Oxford Biomedica(英・オックスフォード)のアッシャー症候群における網膜色素変性症治療薬ヒトMYO7A遺伝子を含むレンチウイルス・ベクター、メルクKGaAの急性骨髄性白血病治療薬(1S、2S、3R、4R)-3-(5-Fluoro- 2-(3-metyl-4-(4-metylpiperazin-1-yl)-phenylamino)-pyrimidin-4-ylamino)-bicyclo[2.1.1]hept-5-ene-2-carboxamide-bezoate)。