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EMA  初の遺伝子治療に肯定的見解

公開日時 2012/07/26 04:00

欧州医薬品庁(EMA)のヒト医薬品委員会(CHMP)は、7月16-19日に開催され、EU初の遺伝子治療となる家族性リポタンパクリパーゼ欠損症治療薬Gybera(alipogene tiparvovec)など4成分の承認について肯定的見解(勧告)を付与した。

4成分は以下の通り。製品名(一般名)、申請者、適応症、摘要の順。

▽Adcetris (brentuximab vedotin)、武田グローバル研究開発センター(欧州)、ホジキンリンパ腫および全身性未分化大細胞リンパ腫。2009年1月に希少疾患治療薬指定。ファーマコビジランス計画の実施が承認条件。

▽Dacogen (decitabine)、ヤンセンシーラグ・インターナショナル NV、急性骨髄性白血病(AML)。ファーマコビジランス計画の実施が承認条件。

▽Glybera(alipogene tiparvovec)、uniQure biopharma B.V.、家族性リポタンパクリパーゼ(LPL)欠損症(高リポタンパク血症1型)、2004年7月に稀少疾患治療薬の指定。Glyberaは、LPL欠損症患者にアデノ随伴ウイルスベクターを使用して、LPLを注入する遺伝子治療。同剤は、EUで承認されればEU初の遺伝子治療となる。同剤は、対象疾患が稀少ということやデータが確実でないことなどで申請から事実上の承認勧告まで2年半程度を要した。当初、2009年12月に承認申請が行われたが、CHMPおよび先端医療を検討する先進医療委員会(The Committee for Advanced Therapies:CAT)ともに否定的見解を付与した。その後、CATが市販後試験を考慮に入れ承認を再検討したが、CHMPは2011年11月にも否定的見解を出した。2012年1月に欧州委員会(EC)が再度、LPL欠損患者で重症もしくは再発膵炎発作患者に限定しての申請を再審査することを求めた。その後、CATは2012年6月に肯定的見解を採用、CHMPはそれを受けて、今回の肯定的見解の付与となった。

CHMPのThomas Salmonson委員長代行は、疾患が非常に稀少なこととデータが不確実な面があったことでGlyberaの有効性・安全性の評価は通常の(審査)方法では困難を極めたと指摘したうえで、「我々はCATと協力、この希少疾患とともに生きる患者にアクセスを保証する一方、同剤の品質、安全性、有効性のフォローアップを確実にする方法を見つけた」と肯定的見解付与の経緯を説明した。

▽Xalkori(crizotinib)、ファイザー、ALK(未分化リンパ腫キナーゼ)遺伝子陽性の進行非小細胞肺がん(NSCLC)。ファーマコビジランス計画実施が承認条件。

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