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画期的新薬指定の価値は? 答えられない製薬企業

公開日時 2013/06/11 05:00

 「画期的新薬指定」を受けた製薬企業が増加するに従って、証券アナリストや投資家からその指定の価値についての疑問が上がってきている。


製薬企業数社の第1四半期決算発表の席上、その指定の価値や関連製品への影響について尋ねられたが、企業幹部らは、開発計画へのその影響について多くを語らなかった。この問題の多くは、同指定制度の詳細が策定途上であることと制度がまだ十分に試されていないことに由来している。しかし、FDAが早期から開発に関与し、その頻度を増したことは、すでにアウトカムをより早く成功に導いていることで確かである。そして、企業によっては、想定よりフェーズ3試験を早く開始しているように思える。


だが、多数の製薬企業は、同制度から特定のベネフィットがあることを見出すことができていないし、見出そうとする意向もないようだ。結局、情報不足によって、パラダイムシフトを起こすような治療法が市場により早く参入することに役立つという同制度のメリットについて自信が持てるような状況にはなっていないからだ。


メルクは4月24日、進行悪性黒色腫治療薬の坑PD-1抗体lambrolizmabに対して画期的新薬の指定を受けた。UBSのアナリスト、Marc Goodman氏は、5月1日の第1四半期業績発表で、同社に対して、指定を受けた実際の意義について尋ねた。


メルクのRoger Perlmutter研究所長は、「我々はすでに我々の開発計画デザインの観点から当局と生産的な接触を持っている。非常に前向きに進んでいる。この制度は大きなインパクトを持ち、当局と密接に仕事ができることを喜んでいる」と同制度を歓迎すると応じた。


しかし、Bernstein Researchのアナリスト、Tim Anderson氏は、5月2日、メルクの幹部は画期的が何を意味するのかには明確に答えていないと発言、「我々の見解では、この指定には深い意味はない」と断言し、手厳しい。
Leerink Swannのアナリスト、Seamus Fernadez氏は、その指定は、「下流」(開発における)での何らの価値はないと指摘、「複数のがん種に対する坑PD-1市場シェアへの我々の期待になんの影響も与えない」と話している。
画期的医薬品指定制度は、2012年のFDA安全・イノベーション法により規定された。同制度は、既存治療法を上回る劇的な改善を示す製品の開発の迅速化を目指すものだ。具体的には、FDAは、開発が順調に進むように上級幹部を早くから関与させ、指定製品の臨床試験を簡略化することを認める。


FDAは、医薬品業界の要請に応え、同制度の各種要件が未定義のまま、申請を受け付け始めた。
最近も、Scioderm社が5月3日に先天性表皮水疱症関連の皮膚疱疹・皮膚浸潤治療薬SD-101 、また、アッヴィ社が5月6日に、血清型1のC型肝炎治療薬のリバビリンとの併用あるいは非併用の配合剤が、それぞれ指定されたことを発表するなど、指定が相次いでいる。4月末現在で、FDAは、12件の画期的新薬申請を受理、認可、少なくとも12件を却下した。
 

FDAは指定をし始めたものの、指定の要件を明確にしていない。申請に盛り込まれなければならないデータの種類などについての基本的な基準はあるが、特別な科学的ガイドラインはまだ発行されていない。


ブリストルマイヤーズスクイブ(BMS)のElliot Sigal最高科学責任者(CSO)は、4月25日の業績発表で、Goldman Sachsのアナリスト、Jami Rubin氏が画期的医薬品指定の地位(指定を受けるメリット)と迅速審査の明確化について質問したのに対し、「皆が指定の正確な意味するところを理解しようと努力している」と答えた。Sigal氏は、「これは、我々皆が歓迎するFDAの新規ツールだ」と指摘したうえで、「その意味するところは進化している。現在のツールに追加された」と同制度を歓迎した。


BMSは、現在フェーズ3に入ろうとする3剤併用レジメンのC型肝炎治療薬について画期的新薬の指定を受けた。
画期的新薬の地位についての一層の情報は、今年後半に発表が予想される迅速承認についての包括的なガイダンスに組み込まれると思われる。それは、承認を早くするために様々な手続きの定義や活用方法を明確にする目的をもっている。多数の製薬企業関係者は、これについて指をくわえて待っている。


The Pink Sheet  5月13日号


 

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