米食品医薬品局（FDA）は11月13日、マントル細胞リンパ腫（MCL）治療薬Imbruvica(ibrutinib)を承認した。Imbruvicaの適応は、少なくとも1種類の前治療のあるMCL患者。同剤は、B細胞シグナル伝達に重要な役割を果たしているブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）を阻害する経口剤。同剤は、MCL治療薬としては、2006年のVelcade（ボルテゾミブ）、2013年のRevlimid（レナリドミド）に次ぐ、3剤目となった。

Imbruvicaは、FDAの「画期的新薬指定」を受け承認された2番目の薬剤となった。FDA医薬品評価研究センター（CDER）のRichard Pazdur血液・主要製品部長は、「Imbruvicaの承認は希少疾患の患者の治療法にFDAが関与している証である」と述べたうえで、「画期的新薬指定制度のメリットを実現させるためにFDAは医薬品開発・審査・承認を進めるために企業との協力を惜しまない」との姿勢を示した。

Imbruvicaの承認は、加速承認制度で承認された。加速承認制度では、重篤な疾患の治療薬の場合、患者に対するベネフィットが合理的に予測できるようなサロゲートエンドポイントへの効果を示す臨床試験データに基づいて迅速に承認を与える。また、希少疾病薬の指定も受けていた。

同剤の承認は、CMLが進行するまでか、あるいは副作用が忍容できなくなるまで毎日同剤を服用した患者111例の臨床試験データに基づいた。

全奏効率では、66%の患者で腫瘍が縮小したか、消失した。

主な副作用は、血小板減少症、下痢、好中球減少症、貧血、疲労感、筋骨格痛、上気道感染、悪心、呼吸困難、便秘、腹痛など。このほかの臨床的に重篤な副作用は、出血、腎障害、他のがんの発症など。
同剤は、ベンチャーのPharmacyclics（カリフォルニア州サニービル）とJanssen Biotech（ニュージャージー州ラリタン）が共同販促する。同剤はPharmacyclicsが創製、2011年にJanssen Biotechと共同開発・販促契約を締結した。

治験責任医師であるテキサス大学MDアンダーソンがんセンターのMichael　Wang博士は、「Imbruvicaの登場により、我々は、好ましいリスク・ベネフィットプロファイルを持った1日1回経口剤という重要な治療法を手にすることになった」と同剤の承認を歓迎した。

PharmacyclicsのBob Duggan　CEO兼会長は、「今回の承認はPharmacyclicsの患者に奉仕するというゴールにとって重要な一歩」と位置付けたうえで、「現在、我々は、多数のB細胞悪性腫瘍患者を対象とした臨床試験を37本進行させている」と同剤の適応追加の試験を行っていることを明らかにした。