バイオジェン・ジャパンは８月25日、乳児型脊髄性筋萎縮症の適応で承認を取得したスピンラザ髄注12mg（一般名：ヌシネルセンナトリウム）を薬価収載日と同時に販売を始めると発表した。薬価収載は30日の予定。脊髄性筋萎縮症は、遺伝子の欠損、変異により、脊髄や下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患で、重症で筋委縮や筋無力を引き起こし、呼吸機能にも重大な支障をきたす。それに対し同剤は、運動ニューロンの維持に必要な必要なSMNタンパク質の産生を増やし、運動機能の改善を図ることが期待される。同社は、同剤専任のＭＲの配置し、薬剤が必要な患者がいる医療機関の把握を進め、治療につなげたい考え。

脊髄性筋委縮症は指定難病。厚労省の資料によると14年度の特定疾患受給者証の交付件数は894件。乳児型の患者数は全体の６割程度とされ、SMNタンパク質がほとんど生成されないため、重症度が高い。同社によると、日本での治験は東京女子医大と兵庫医大の２施設のみで、他にも同剤が必要な患者がいるとみている。同剤専任のＭＲのほか、営業とは異なる組織に脊髄性筋萎縮症専任のMSLを配置した。

薬価収載日前に発売予定日を発表したことについて同社は、「この薬剤を待っている患者さんがおり、薬価収載と同時に治療が始められることを、早くお知らせするため」（広報部）としている。同剤の１バイアルあたり932万0424円。負荷投与終了後の４か月ごとに髄腔内注射を行う通常投与（年３回）における年間薬剤費は2796万1272円の計算になる。なお、９月には、乳児以外にも適応を広げる承認がなされる見通し。そのため今回の設定された薬価は、適応拡大を織り込んで算定された。