中医協総会は８月５日、新薬10成分13品目及び再生医療等製品１製品の薬価収載を了承した。収載日は８月13日の予定。収載予定品目の中にはオンコリスバイオファーマの「根治切除及び化学放射線療法の適応とならない食道がん」を適応とする腫瘍溶解ウイルス（OV）製剤・テロメライシン注が含まれる。テロメライシンは最適使用推進ガイドラインが策定され、保険適用上の留意事項通知が12日に発出、収載予定日の13日から適用される。

OV製剤は、悪性神経膠腫を適応としたデリタクト注に続く２剤目だが、デリタクトは単純ヘルペスウイルスを使用する一方、アデノウイルスを用いるOV製剤は初となる。

◎サークリサ皮下注はピーク時224億円　11製品全てが薬価維持制度の対象に

ピーク時売上が100億円超と予測された製品は、サノフィの多発性骨髄腫に対する抗CD38抗体・サークリサの皮下注製剤のみで、ピーク時売上は224億円と予想された。また、今回収載予定の11製品の全てが、革新的新薬薬価維持制度の対象製品となった。

◎ジョエンジャ錠とキネレット皮下注　加算ゼロに

オーファンパシフィックの活性化PI3Kδ症候群治療薬・ジョエンジャ錠と、Swedish Orphan Biovitrum Japanの全身型若年性特発性関節炎及び成人発症スチル病の治療薬・キネレット皮下注の２製品は、補正加算が付いたが原価開示度50％未満ということで加算ゼロとなった。このうちジョエンジャは薬価算定組織の議論において有用性加算（I）(A=40％)、市場性加算（I）(A=10％)、小児加算(A=10％)が妥当と判断された。

８月13日付で収載される製品は以下の通り（カッコ内は成分名と薬価収載希望会社）。投与経路・薬効分類順。
▽ジャクスタピッドカプセル小児用２mg（ロミタピドメシル酸塩、レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン）
薬効分類：218　高脂血症用剤（内用薬）
効能・効果：ホモ接合体家族性高コレステロール血症
薬価：２mg１カプセル 72,127.50円
市場予測（ピーク時２年後）：投与患者数６人、販売金額0.18億円

加算：小児加算（A=10％）「本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。本剤は薬事上、類薬で使用ができない２歳から４歳の小児にも使用が可能となっているが、本剤の臨床試験での組み入れ対象は限定的であることから、加算率は５％が妥当である」
薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

ミクロソームトリグリセリド転送タンパク（MTP）阻害剤。成人に対する用量が設定されているなか、６月19日付で２歳以上18歳未満に対する用量が追加された。小児用２mgは新剤形。海外では、ホモ接合体家族性高コレステロール血症の小児の用法・用量について、米国で26年２月に承認されている。

▽マルシロン配合錠（デソゲストレル／エチニルエストラジオール、オルガノン）
薬効分類：248　混合ホルモン製剤（内用薬）
効能・効果：月経困難症
薬価：１錠276.90円（１日薬価：263.70円）
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数10.1万人、販売予測75億円

加算：有用性加算（II）（A=5％）「本剤は投与期間を患者の状況に応じて任意に選択できる用法用量が設定された初めての薬剤であることから、使用に際しての利便性が高い薬剤であり、有用性加算（II）（A=5％）を適用することが適当と判断した」
薬価維持制度：該当する（主な理由：有用性加算適用）
費用対効果評価：該当する（H2）

合成黄体ホルモンのデソゲストレル150μgと、合成卵胞ホルモンのエチニルエストラジオール20μgの配合剤。用法・用量は「１日１錠を24～80日間連続経口投与し、その後４日間休薬する。以後連続投与と休薬を繰り返す」。

疾患特性や製剤上の特性から１回の投薬期間が14日間を超えることに合理性があり、また、同剤の投与初期から14日を超える投薬における安全性も確認されている上、20錠入りPTPシートが遮光のためのアルミ外袋に封入されているため、14日間の処方日数制限を例外的に20日間として取り扱うこともこの日の中医協総会で了承された。

海外では、26年４月現在、欧州の50を超える国又は地域で避妊に係る効能・効果で承認されているが、月経困難症に係る効能・効果で承認された国又は地域はない。日本では、市場ニーズや月経困難症のアンメットニーズを踏まえ、月経困難症治療薬として開発した。

▽ウェイリズ錠400mg（リルザブルチニブ、サノフィ）
薬効分類：399　他に分類されない代謝性医薬品（内用薬）
効能・効果：持続性及び慢性免疫性血小板減少症
薬価：400ｍｇ１錠 6,168.30円（１日薬価：12,336.60円）
市場予測（ピーク時７年後）：投与患者数2.0千人、販売金額89億円

加算：
有用性加算（Ｉ）（A=35％）「本剤は免疫性血小板減少症の適応においてブルトン型チロシンキナーゼ阻害作用を有する初めての薬剤であり、既存治療により持続的な血小板反応が期待できない患者を対象とした臨床試験において有効性及び安全性が確認されていること等から、有用性加算（Ｉ）（A=35％）を適用することが適当と判断した」
市場性加算（Ｉ）（A=10％）「本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす」
薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

経口BTK阻害薬。多面的な免疫調節を介して免疫性血小板減少症（ITP）の病態に働きかけることを目指して開発された。ITP治療で初のBTK阻害薬。用法・用量は「通常、成人には１回400mgを１日２回、経口投与する」。

ITPは、後天性に血小板に対する自己抗体ができることで免疫的な機序によって血小板数が減少し、出血が起こりやすくなる疾患であり、国内で年間10万人あたり2.16人が新規に発症すると推計されているという。現在、国内ではITPに対して副腎皮質ステロイドが第一選択とされ、二次治療以降にトロンボポエチン（TPO）受容体作動薬（エルトロンボパグ、ロミプレート、ドプテレット）やリツキシマブ、脾臓チロシンキナーゼ阻害薬・タバリス、抗FcRn抗体・ウィフガートなどが使用されている。

▽サデルガカプセル25mg（エリグルスタット酒石酸塩、サノフィ）
薬効分類：399　他に分類されない代謝性医薬品（内用薬）
効能・効果：ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善
薬価：25mg１カプセル 25,023.10円
市場予測（ピーク時２年後）：投与患者数２人、販売金額0.73億円

加算：小児加算（A=5％）「本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。本剤の臨床試験での組み入れ対象は限定的であることから、加算率は５％が妥当である」
薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

グルコシルセラミド合成酵素阻害薬。成人に対する用量が設定されているなか、６月19日に６歳以上の小児用量が追加された。25mg製剤は新剤形。

▽ジョエンジャ錠10mg、同錠30mg、同錠70mg（レニオリシブリン酸塩、オーファンパシフィック）
薬効分類：399　他に分類されない代謝性医薬品（内用薬）
効能・効果：活性化PI3Kδ症候群
薬価：
10mg１錠 27,077.90円
30mg１錠 102,115.70円
70mg１錠 133,176.50円
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数32人、販売金額22億円

加算：
有用性加算（I）（A=40％）「本剤はPI3K阻害作用を有し、活性化PI3Kδ症候群（APDS）に適応を有する初の治療薬であるとともに、既存の治療方法では効果が不十分な患者群において有効性が認められたことから、有用性加算（I）（A=40％）を適用することが適当と判断した」
市場性加算（I）(A=10％)「本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす」
小児加算（A=10％）「本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。APDSは遺伝性疾患であり、小児での発症が主と推測されるものの、成人の開発とは別に、日本人も含め、小児患者を対象とした国際共同第３相試験が実施されたこと等を踏まえ、加算率は10％が妥当である」。
なお、製造原価開示度50％未満のため、加算係数はゼロ。

薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

PI3K阻害薬。活性化PI3Kδ症候群（APDS）に対する国内初の治療薬。APDSはPIK3CD、PIK3R1の遺伝子変異により発症する免疫不全症。PI3Kδのシグナル伝達が過剰に活性化しており、ジョエンジャはそれを抑制する。

用法・用量は「通常、成人及び４歳以上の小児には、体重に応じ、以下の１回投与量を１日２回12時間毎を目安に経口投与する。13kg以上19kg未満：20mg、19kg以上27kg未満：30mg、27kg以上38kg未満：40mg、38kg以上45kg未満：50mg、45kg以上：70mg」。

海外では、2025年12月現在、APDSに係る効能・効果で米国、英国、オーストラリア及びイスラエルで承認されている。APDSに係る12歳未満の小児の用法・用量は米国で承認申請されているが、承認されている国又は地域はない。

▽イソトレックスカプセル８mg、同カプセル16mg（イソトレチノイン、サンファーマ）
薬効分類：429　その他の腫瘍用薬（内用薬）
効能・効果：大量化学療法後の神経芽腫
薬価：
８mg１カプセル 507.90円
16mg１カプセル 984.00円（１日薬価：5,904.00円）
市場予測（ピーク時２年後）：投与患者数36人、販売金額0.20億円

加算：
有用性加算（II）（A=５％）「本剤は神経芽腫の適応においてRAR結合による増殖抑制作用を有する初めての薬剤であり、同様の分化誘導作用を有する既収載品であるトレチノインとは薬理作用発現のための薬剤の標的分子は異なっていると考えられることから、有用性加算（II）（A=５％）を適用することが適当と判断した」
市場性加算（I）（A=20％）「本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。主な対象である小児の患者を組み入れて国内臨床試験が実施されたこと、医療上の必要性が高い医薬品として企業に開発が要請された品目であること等を踏まえ、加算率は20％が適当と判断した」

薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

ビタミンA類似薬。神経芽腫の推定患者数は約500人。小児が主な患者となることから、疼痛等の副作用が少ない治療が望まれている。用法・用量は、「１日２回、14日間連日経口投与し、その後14日間休薬する。これを１サイクルとして投与を繰り返す」。

海外では26年２月時点で、大量化学療法後の神経芽腫に係る効能・効果にて承認されている国又は地域はない。

▽ゾコーバ錠25mg（エンシトレルビル フマル酸、塩野義製薬）
薬効分類：625　抗ウイルス剤（内用薬）
効能・効果：SARS-CoV-2による感染症の治療
薬価：25mg１錠 2,575.40円
市場予測（ピーク時２年後）：投与患者数278人、販売金額0.13億円）

加算：小児加算（A=5％）「本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。本剤の臨床的位置付け等を踏まえ、加算率は５％が妥当である」
薬価維持制度：該当する（主な理由：小児加算適用）
費用対効果評価：該当しない

3CLプロテアーゼ阻害剤。12歳以上の小児及び成人に対する用法・用量が設定されているなか、６月19日に６歳以上で体重20kg以上の小児の用量が追加された。25mgは剤形追加。

▽キネレット皮下注100mgシリンジ（アナキンラ（遺伝子組換え）、Swedish Orphan Biovitrum Japan）
薬効分類：399　他に分類されない代謝性医薬品（注射薬）
効能・効果：全身型若年性特発性関節炎、成人発症スチル病
薬価：１00mg0.67mL１筒 23,702円（１日薬価：23,702円）
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数376人、販売金額27億円

加算：
市場性加算（I）（A=10％）「本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。優先審査の対象とはされていないが、開発要請を受け、患者数が限られる中、国内において臨床試験が実施されたことを踏まえ、加算率は10％が妥当と判断した」
小児加算（A=５％）「本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。本剤は成人に加えて小児においても臨床試験を実施し、全身型若年性特発性関節炎の適応を有しており、既収載品では対象とされていない２歳未満での使用も可能であることを踏まえ、加算率は５％が妥当と判断した」
なお、製造原価開示度50％未満のため、加算係数はゼロ。

薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）
費用対効果評価：該当しない

インターロイキン-1（IL-1）阻害剤。対象疾患とする全身型若年性特発性関節炎（sJIA）及び成人発症スチル病（AOSD）は、発熱、関節症状及び皮疹を主症状とする全身性炎症性疾患。発症年齢が異なるものの、同一の病態を有する。

グルココルチコイドで効果不十分な場合には、抗IL-6受容体抗体・アクテムラや、抗IL-1β抗体・イラリスが使用可能だが、早期に使用できる生物学的製剤のアンメット・メディカル・ニーズがあり、それに対応する。

用法・用量は、成人及び生後８カ月以上かつ体重10kg以上の小児に対して、体重に応じて設定されている。

▽サークリサ皮下注1400mg（イサツキシマブ（遺伝子組換え）、サノフィ）
薬効分類：429　その他の腫瘍用薬（注射薬）
効能・効果：多発性骨髄腫
薬価：1400mg10mL１瓶 270,495円
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数2.9千人、販売金額224億円

加算：有用性加算（II）（A=５％）「本剤は薬事上、静注製剤とは別に新たに再審査期間が付与されており、在宅での投与についても検討がなされていること、既存の静注製剤と比較し、投与が頻回になるものではないこと等から、使用に際しての利便性が高い薬剤であり、有用性加算（II）（A=５％）を適用することが適当と判断した」
薬価維持制度：該当する（主な理由：加算適用）
費用対効果評価：該当する（H1）

抗CD38抗体。サークリサは点滴静注製剤が承認されているなか、６月19日に皮下注製剤が承認された。皮下注製剤は、静脈内投与と比較して、投与に要する時間の大幅な短縮が可能になり、患者や医療従事者の負担軽減などが期待されている。

海外では、26年１月時点において、多発性骨髄腫に係る効能・効果で皮下投与製剤が承認されている国又は地域はない。

▽ロープレッサ点眼液0.02％（ネタルスジルメシル酸塩、参天製薬）
薬効分類：131　眼科用剤（外用薬）
効能・効果：次の疾患で、他の緑内障治療薬が効果不十分又は使用できない場合：緑内障、高眼圧症
薬価：0.02％１mL 987.80円（１日薬価：49.40円）
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数127千人、販売金額38億円

加算：有用性加算（II）（A=10％）「無作為化単遮蔽並行群間比較試験によって、リパスジル塩酸塩水和物に対し、平均日中眼圧値の変化量について優越性が示されたことから、有用性加算（II）（A=10％）を適用することが適当と判断した」
薬価維持制度：該当する（主な理由：加算適用）
費用対効果評価：該当しない

Rhoキナーゼ（ROCK）阻害薬。効能・効果は既存のROCK阻害薬・グラナテックと同様となっており、緑内障、高眼圧症に対する第２選択薬の位置付け。用法・用量は、グラナテックの「１回１滴、１日２回点眼する」に対し、「１回１滴、１日１回点眼する」。

緑内障、高眼圧症の第１選択薬としては、FP受容体作動薬、EP2受容体作動薬、β受容体遮断薬などが使用されている。参天製薬は25年８月にFP受容体/EP3受容体作動薬・セタネオの承認を取得し、発売している。

▽テロメライシン注（スラタデノツレブ、オンコリスバイオファーマ）
種別：遺伝子治療用製品（遺伝子発現治療製品）
効能・効果：根治切除及び化学放射線療法の適応とならない食道がん
薬価：2mL１瓶 3,102,489円（１クール薬価：9,307,467円）
市場予測（ピーク時10年後）：投与患者数241人、販売金額22億円

加算：
有用性加算（II）（A=10％）「既存の治療方法では効果が不十分な患者群において、本剤と放射線療法の併用により一定の効果が認められたことや、副次評価項目である嚥下障害スコアの改善が認められたこと等から、有用性加算（II）（A=10％）を適用することが適当と判断した」
市場性加算（I）(A=10％)「本剤は希少疾病用再生医療等製品に指定されていることから、加算の要件を満たす」
先駆加算（A=10％）「本剤は先駆け審査指定制度の対象に指定されていることから、加算の要件を満たす」

薬価維持制度：該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定）
費用対効果評価：該当しない
最適使用推進GL：策定する（適用日：26年８月13日）

遺伝子組換えアデノウイルスを主成分とする再生医療等製品。腫瘍内に投与すると、腫瘍内で限定的に増殖することによって腫瘍細胞を溶解し、抗腫瘍効果を示すことが期待されている。

用法・用量は、「放射線療法との併用において、通常、成人には１回あたり１mL（１×10¹²vp）を概ね２週間間隔で計３回、上部消化管内視鏡下で腫瘍内投与する。腫瘍の大きさ・数によって１回あたり２mL（２×10¹²vp）まで増量することができる」となっており、放射線療法との併用で用いる。

テロメライシンの最適使用推進GLでは、医師要件、施設要件、患者要件などを規定。このうち投与対象となる患者について、「根治切除及び化学放射線療法の適応とならない食道がん」で有効性が確認されているとする一方、投与対象外の患者として、▽頸部、胸部及び上腹部病変に対する放射線療法の治療歴があり、当該治療歴における照射野が本品適用対象の照射野と重複する患者、▽他の抗悪性腫瘍剤との併用投与となる患者、▽cStage0の患者のうち、標準的な内視鏡的切除が推奨される患者、▽cStageIVBの患者のうち、通過障害がなく、標準的な化学療法が推奨される患者――を挙げている。

また、cStageII及びIII以外のcStageの患者への投与については、国内第２相試験（OBP101JP試験）に組み入れられていないため、「臨床上の必要性を十分に検討すること」とされている。

承認の根拠となった、国内第２相試験では、根治切除及び化学放射線療法が適応とならない局所進行食道がん患者を対象に、テロメライシンと放射線療法の併用による有効性と安全性を検討。有効性の主要評価項目である投与開始後24週までの局所完全奏効（L‑CR）率は41.7％（15/36例）となった。また、投与開始後18カ月までの試験期間全体におけるL‑CR率は50.0％（18/36例）だった。

厚労省の担当者は、同剤の承認が了承された５月21日の薬事審再生医療等製品・生物由来技術部会後の記者説明会で、「単群の試験ではあるが、この成績をもって承認が了承された。食道がんでは、食事が取れなくなってしまう方がいるので、非常に臨床的意義がある治療であると判断された」と説明した。